FDA Looks Além da A1C: a agenda pública do Diabetes recap

Como o advogado de tipo 1, Anna McCollister-Slipp, sentou-se em uma oficina pública realizada pela U. S. FDA no final de agosto, seu coração inchou de emoção e as lágrimas vieram aos olhos dela.

Finalmente, os tomadores de decisão da FDA estavam olhando além de apenas resultados de laboratório de A1C ao considerar novos medicamentos para a diabetes, e estão recebendo feedback mais paciente em suas revisões regulatórias! Não há dúvida de que é mais do que um serviço de lábios, uma vez que o FDA está realmente levando em consideração os resultados dos pacientes (PROs) e as medidas de qualidade de vida quando revisamos novos D-medicamentos.

As medidas de resultado da diabetes além da reunião de hemoglobina A1C, em que isso veio à tona, faziam anos - um evento marcante que representa um progresso real para a nossa comunidade de diabetes e atingiu um problema muito próximo e querido para Anna e outros que defendem esse ponto há mais de uma década.

"O dia da reunião foi um dia estranhamente emocional para mim", ela nos diz. "A inadequação desta medida (A1C) mostrou muito prominente em minha mente e minha vida por tanto tempo, por isso é gratificante, inspirador e excitante estar neste ponto com a FDA. Isso me dá muita esperança. Para saber que nós, como pacientes falando sobre isso e defendendo algo melhor, realmente podem fazer a diferença. É encorajador ver o FDA chegar ao ponto em que optaram por aceitar essas informações e trabalhar conosco. "

Nas palavras de um endocrinologista respeitado que se sentou na A FDA deu as boas-vindas à voz do paciente com diabetes com os braços abertos e demonstrou o que ele chama de "amizade virtual, com acordo unânime" de que não nos concentramos apenas nos resultados de A1C, mas também consideramos outros aspectos da vida com diabetes e garantimos que os POV do paciente sejam Incluído no processo de regulamentação.

O patrocinador desta reunião foi o Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA (CDER), o grupo que analisa os novos medicamentos para diabetes, mas não os dispositivos. Eles colaboraram com a JDRF, a Fundação DiaTribe, American Diabetes Assocation e American Associação de Endosos Clínicos. Isso segue e baseia-se em uma sessão de novembro de 2014 que a DiaTribe organizou para conectar a FDA com a comunidade de pacientes - lembre-se, que tempo que muitos de nós sintonizamos praticamente que travamos a web da agência sistema de elenco? !

Não fomos capazes de assistir esta última oficina pessoalmente, mas graças ao webcasting ao vivo, poderemos assistir novamente em tempo real. Agradeço também aos nossos amigos da Fundação DiaTribe que gravaram a oficina em seus iPhones e publicaram uma gravação de quatro partes em sua página do Facebook e publicaram uma ótima recapitulação do evento.

Mais de 900 pessoas foram registradas para participar pessoalmente ou on-line, e a reunião apresentou um vídeo de compilação POV de paciente de 5 minutos que a equipe do diaTribe ajudou a criar. Tenho a honra de fazer parte disso, ecoando o que escrevi recentemente sobre a minha postagem em Looking Beyond My A1C.

Impressionantemente, o Comissário da FDA, o Dr. Robert Califf, deu observações de abertura e falou muito dos esforços de advocacia do DOC (Diabetes Online Community).

Ele se juntou a outros funcionários da FDA que falaram sobre a necessidade de considerar aspectos importantes como o tempo de intervalo, a hipoglicemia e os resultados relatados pelo paciente (PRO) usando dados em tempo real no processo de revisão de drogas.

Claro, advogados como Anna e outros que participaram estavam assentindo vigorosamente em total concordância - e com espanto que isso foi feito por debate por tanto tempo!

Observe que enquanto esta é uma nova fronteira para o lado da droga da FDA, já foi abordada no lado do dispositivo da agência. Há vários anos, a JDRF ajudou as diretrizes finais de fabricação do FDA para os sistemas de Pâncreas Artificiais que levaram em consideração fatores-chave (tempo de alcance, hipotensão e uso de dados CGM). Agora, esperamos que o lado da droga da FDA siga o exemplo.

Em poucas palavras, a oficina de 29 de agosto foi uma agenda repleta de ação que esticou o dia inteiro. A indústria estava representada, falando sobre seu interesse em ver os PRO usados ​​mais em geral. Profissionais e defensores da saúde pressionados para avaliação adicional de qualidade de vida, impacto familiar e aspectos de saúde mental a serem considerados. E POVs internacionais foram oferecidos da Europa e do Canadá sobre a importância de olhar para além das complicações e A1C.

A parte complicada é que há nenhuma padronização atual sobre como essas medidas de resultado alternadas (não A1C) devem ser rastreadas ou relatadas, de modo que ainda é um obstáculo nas frentes de drogas e dispositivos.

Ainda não há uma linha de tempo específica sobre os próximos passos, mas nos dizem que mais reuniões públicas e itens de ação específicos serão materializados em breve.

A Q-A de Rapid-Fire com quatro Influenciadores de Diabetes

Nós chegamos a quatro moventes de diabetes e agitadores que estavam presentes nesta oficina pública histórica da FDA para obter uma "visão interna":

• Michigan endo e ex-presidente da A Associação Americana de Endocrinologistas Clínicos Dr. George Grunberger (GG)
• Diretor de Missão Chefe da JDRF e T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data entreprenuer, longa data do tipo 1 e defensora do paciente da FDA Anna McCollister Slipp (AMS)
• e o advogado do paciente de tipo 2 Brian Cohen (BC)

Suas observações ecoam principalmente o nosso resumo acima, com exceção de Brian Cohen, que teve uma visão interessante sobre o que está faltando para pacientes T2.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Primeiro, em geral … qual é a sua opinião sobre como a reunião foi?

GG) Surpreendentemente bem. Eu não tinha certeza do que esperar, mas foi tão bem como poderia ter sido imaginado. Todos estavam no seu melhor comportamento. Houve um acordo unânime, liderado pela FDA - e quero dizer, unânime!- que chegou a hora de ultrapassar a A1C como o ponto final principal durante o processo de aprovação do medicamento para diabetes. Ninguém quer jogar a A1C, mas não é suficiente nos dias de hoje.

AK) A mensagem que todos estamos colocando lá por muito tempo veio alto e claro: que as pessoas vivem com diabetes além da A1C. É bastante óbvio. A FDA ainda não julgou essas coisas do lado da droga, mas estamos chegando lá.

AMS) Tudo se junta e convergeu de uma forma em que a FDA está ouvindo e nós temos a tecnologia para realmente mover as coisas para a frente. Talvez não devesse ser tão difícil como foi, mas pelo menos está acontecendo agora.

aC) Fiquei muito satisfeito por ver o FDA abraçar as insumos, particularmente chamando a participação do paciente. Havia janelas limitadas para a entrada dos participantes da oficina, uma vez que uma grande parte do tempo foi ocupada com falantes programados. Felizmente, os principais defensores dos pacientes, incluindo Kelly Close, Anna McCollister-Slipp e Christel Aprigliano, entraram na agenda e fizeram um excelente trabalho de representação.

Qual foi o seu maior takeaway?

GG) A unanimidade e o acordo geral de que as vozes dos pacientes precisam ser ouvidas durante o processo; trata-se da satisfação do tratamento dos pacientes, levando à adesão ao longo da vida, o que importa.

AK) A1C é um marcador importante; Não está indo e não queremos que ele vá embora. Certamente, nos dá uma boa indicação sobre o risco de complicações de diabetes, e isso é importante. Mas não é a única coisa. Existem outros resultados que são bons e, em muitos casos, são ainda melhores - hipóteses, tempo de intervalo e assim por diante.

AMS) Para ouvir (revisores da FDA) dizer claramente que a A1C é inadequada e não captura a vida com diabetes, isso para mim é um marco verdadeiro. Que não estávamos discutindo os pontos finos do que a hipoglicemia é … isso também é importante e precisamos encontrar definições padrão, mas não estávamos presos nessas questões.

BC) Os grandes takeaways parecem ser que CGMs agora são considerados padrão em estudos e praticamente todo o grupo sentiu que eles seriam uma parte de rotina (de medidas de resultados). Isso significa que os dados do intervalo de tempo estarão amplamente disponíveis … e haverá suporte amplo para usá-lo como resultado adicional. Houve muita conversa sobre PROs que inclui qualidade de vida, mas muito pouco sobre como isso deve influenciar as decisões da FDA ou levar a mudanças na rotulagem. Outros resultados, como o açúcar no sangue em jejum ou a absorção de insulina (medicamentos que reduzem os requisitos de insulina) receberam pouca atenção.

Quão receptivo foi a FDA, e todos os outros, para a voz do paciente nesta discussão?

GG) Novamente, agradavelmente surpreendido. O fato de o próprio comissário da FDA, o próprio Califf estar lá e abrir a reunião, seguido pelo Dr. Temple e depois pelo Dr. Guettier, foi impressionante em mostrar o quão serio eles tomaram. A voz dos pacientes foi incrível, alta e clara e apesar da relutância inicial da FDA em colocá-la na agenda.

AK) Há um grande alinhamento em toda a comunidade e foi ótimo que a FDA pudesse ouvi-la tão publicamente. Realmente marcou o ponto em casa. Quando cheguei em casa, fui à liderança da JDRF e disse: "Ouça, a porta está aberta agora para fazer isso. "Você não pode argumentar mais este ponto, que temos de olhar além da A1C no desenvolvimento de medicamentos.

AMS) Me dá muita esperança … saber que nós, como pacientes falando sobre isso, realmente podemos fazer a diferença. E que a FDA poderia optar por levar essas informações e trabalhar conosco.

BC) Eu acho que a FDA está muito aberta para ouvir o paciente e agora está vendo os problemas PRO e qualidade de vida como importantes. Mas eu não acho que eles são claros como encaixar isso em seu papel como reguladores. Muito obrigado à Dra. Helene Clayton-Jeter, da FDA, por desempenhar um papel tão importante ao permitir que os pacientes se envolvam com a FDA. Um grande takeaway é que o FDA está ouvindo pacientes e vê as mídias sociais como uma parte importante de sua direção em frente.

O que o surpreendeu ou o surpreendeu?

GG) Que era um "amor perfeito" virtual, como mencionei nas minhas observações. Todos concordaram que os PROs devem ser uma parte essencial da aprovação da droga; infelizmente até agora não temos estrutura padronizada que as empresas individuais possam implementar, de modo que todas elas as coletam, mas não de forma harmonizada.

AK) Eu estava preparado para alguma negatividade, ou questões práticas que poderiam ser levantadas. Não me apanhou, mas foi mais a realidade que devemos ter em conta. Nós antecipamos muito os argumentos, por que eles usaram a medida A1C, e sentimos fortemente que poderíamos abordá-los. Isso foi muito parecido com o esperado.

AMS) Não foi que eu fui pego de surpresa por isso, mas fiquei impressionado com a medida em que os revisores principais na FDA estavam ecoando e realmente adotando nossas preocupações. A FDA percorreu um longo caminho, e foi muito emocionante ver isso.

BC) Eu esperava mais atenção aos resultados que poderiam melhorar a precisão em que os medicamentos são prescritos. Parecia haver pouco interesse nisso. Por minha contagem, existem quase 60 medicamentos de tipo 2 e saber quais serão os trabalhos em que os pacientes parecem ser um pouco importantes. Eu sei no meu caso, eu basicamente era um Nonresponder para digitar 2 medicamentos. Eu tinha um açúcar de sangue elevado crônico em jejum e o melhor que eu posso dizer que apenas os medicamentos SGLT-2 trabalham para reduzir um açúcar no sangue em jejum como o meu. Os pacientes podem acabar girando através de medicamentos inúteis com efeitos colaterais sérios e açúcares sanguíneos elevados sem esse conhecimento. Muito ruim, esses resultados não são uma prioridade e alguns membros do painel sentiram que não há entendimento suficiente.

Qual é o próximo?

GG) Pedimos à FDA que anuncie o mais cedo possível data (s) para as próximas reuniões em que se possa fazer uma certa harmonização dos diferentes instrumentos PRO.

AK) Agora, na minha opinião, o passo mais importante é conseguir o consenso em torno de como iremos fazer isso e obter o FDA para implementá-lo.Todos nós queremos garantir que esta não seja uma verificação da caixa pelo FDA - que vamos progredir para algumas mudanças tangíveis. Como isso acontecerá será apenas isso - reuniões públicas, desenvolvimento de um consenso onde as pessoas estão trabalhando na padronização de definições e medidas, PROs. Quando fizemos isso no lado do dispositivo, apresentamos-lhes um guia preliminar que eles foram capazes de finalizar e usar na avaliação de sistemas AP.

AMS) Estamos trabalhando em … um estudo Beyond Type 1 que usará CGMs e iPhones para relatórios de resultados. Isso está acontecendo e é um passo muito real. Ainda é um processo e temos que finalizar uma versão dos protocolos, e vamos colocar isso lá para que as pessoas participem. A FDA está trabalhando conosco para conseguir isso finalizado e moldar o estudo para que os resultados sejam algo que eles possam usar. Precisamos atrair muitos jogadores diferentes para que isso aconteça, todos os quais estão muito ocupados. Mas, saindo desta reunião, temos impulso … Espero que isso aconteça no começo do ano que vem.

BC) Eu acho que os defensores do paciente examinaram esta (reunião) como apenas uma parte inicial de um compromisso contínuo. Este foi o primeiro evento com envolvimento do paciente na área de medicação, mas a participação prévia com o lado dos dispositivos médicos do FDA foi muito eficaz, o que é um bom presságio.

Obrigado a todos por terem tido tempo para oferecer seus pensamentos. Estamos ansiosos para ver um progresso real ao olhar além da A1C!

Prezados Leitores: certifique-se de seguir também os Twitter hashtags # BeyondA1C e #DOCasksFDA para acompanhar a conversa desse workshop público e além!

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