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Às vezes, todas as últimas manchetes sobre os passos para curar diabetes podem parecer um registro quebrado - apenas pesquisadores que choram lobo sobre o quão grande e ruim são seus projetos científicos.
O companheiro de tipo 1 Lisa Hepner na Califórnia obtém isso, e como alguém que vive com diabetes por mais de 20 anos, ela geralmente concorda. Mas o progresso nos últimos anos envolvendo o transplante e o encapsulamento de células de ilhotas ainda dá a sua esperança de ganso e esse sentimento de esperança é o que está por trás do documentário que ela está criando sobre a raça de pesquisa para encontrar uma cura, The Human Trial >, que ela está filmando com seu marido, Guy Mossman.
Ela sabe que esses projetos nem sempre produzem os resultados desejados, mas espera que seu filme fará com que o tipo 1 seja melhor compreendido e reconhecido como uma condição que precisa de mais recursos e atenção pública."Como cineastas, percebemos que também podemos capturar algum desapontamento e que os novos protocolos podem não funcionar tão bem como esperamos", disse o produtor de filmes de Los Angeles.
"No entanto, independentemente do resultado, nosso objetivo é educar o público em geral sobre a diabetes tipo 1, ajudar a colocar a doença auto-imune
de volta no caminho certo para o financiamento e a pesquisa. Acreditamos firmemente que o tipo 1 merece ser melhor compreendido e reconhecido como uma condição que afeta negativamente milhões de crianças, jovens adultos e adultos sobreviventes. "
Paciente 13 e focado na pesquisa pessoal de um cientista de PWD projeto para curar tipo 1 usando uma fina folha implantável de células de ilhotas. Avanço rápido quase dois anos depois, e muito mudou. O título do filme não só mudou, mas seu foco se ampliou para três projetos de pesquisa diferentes. O documentário também obteve o apoio artístico de um artista gráfico de renome mundial que também vive com o tipo 1, Shepard Fairey, da Carolina do Sul, mais conhecido por criar o cartaz de "Esperança" de Barack Obama durante as eleições presidenciais de 2008.
Ou como Lisa e sua equipe de cinema gostam de acreditar: não é mais uma "busca por uma cura", mas uma corrida. E está acontecendo, especialmente entre os três projetos de pesquisa que o Human Trial irá apresentar.Lisa diz que todos os três estão trabalhando em diferentes maneiras de encapsular as células das ilhotas e as fontes para as células produtoras de insulina variam.
The Original Research
O engenheiro de biotecnologia do PWD Scott King em San Francisco ainda é um dos pesquisadores que Lisa está filmando e seu projeto permanece em grande parte o mesmo. Ele está criando o que é chamado de Islet Sheet, um dispositivo de encapsulamento implantável (ou folha) sobre o tamanho de um cartão de visita feito de malha e um material absorvente pode conter milhares de células de ilhotas.
A empresa da King chamada Cerco Medical na época já foi devidamente renomeada Islet Sheet Medical, e está sendo e sendo financiada pela Fundação Médica Hanuman, sem fins lucrativos, do tipo 1.
Originalmente, os estudos de roedores realizados no outono de 2011 conduziram aos ensaios caninos esperados no final de 2011 e no início de 2012. Mas o financiamento acabou por ensaios clínicos de cães e os estudos de porco não funcionaram, então o rei teve que bater no reinício no seu pesquisa. Como Scott nos diz, ele acha que a FDA exigirá dados de um grande modelo animal como macaco, cachorro ou porco. Ele nos disse que a JDRF não suporta estudos de modelos de grandes animais, diz ele, porque a organização acredita que a pesquisa de roedores é suficiente. Para estudos de porco, eles se voltaram para o Dr. Jon Lakey, co-pioneiro do agora famoso Protocolo de Edmonton para o transplante de células de ilhotas.
Mas o rei diz que sua aposta naqueles estudos de porco não pagou porque existem vários problemas com esse modelo de pesquisa. King e Lakey estão fazendo um estudo de roedores na University California Irvine, a fim de ajustar o dispositivo de encapsulamento, enquanto outro membro da equipe de pesquisa está indo para a Holanda em setembro para trabalhar na Folha Islet com o Dr. Paul DeVos na Universidade de Groningen.
King nos disse que o foco renovado é encontrar investidores ou colegas pesquisadores que possam estar interessados em fazer parcerias para explorar caninos ou outras "fontes inovadoras" para o tecido islâmico. Isso poderia muito bem envolver a síntese de células beta de células-tronco, o que King diz que revigorou o esforço por trás de uma velha idéia de dispositivos de encapsulamento.
"É uma questão de glamour", disse ele. "As células-tronco são muito emocionantes".
E essa excitação de células-tronco atraiu um punhado de pesquisadores, incluindo outro grupo que Lisa ampliou o filme para incluir.
O progresso da ViaCyte
A equipe do filme também planeja seguir a empresa ViaCyte, baseada em San Diego, que publicamos pela última vez em 2012, está desenvolvendo um dispositivo de encapsulamento próprio que tece em células beta que funcionam completamente a partir de células estaminais embrionárias. A empresa já registrou seu dispositivo chamado Encaptra e planeja ensaios clínicos em humanos em 2014. Nossa estagiária, Amanda Cedrone, conversou recentemente com o CEO da ViaCyte, Paul Laikind, sobre seus recentes desenvolvimentos.
Foi-lhe dito que o Encaptra seria um dispositivo plano sobre a largura de um cartão de crédito e seria implantado na pele de um paciente (através de um procedimento cirúrgico ambulatorial simples) para durar pelo menos um ano, se não mais longo < 999 a cinco anos - antes de precisar ser substituído.Ainda assim, a coisa mais nova que estão desenvolvendo é o produto VC-01 da empresa, que combina esse dispositivo de encapsulamento com células PEC-01 - ou células de endoderme de pancreas derivadas de células-tronco embrionárias. Até agora, Laikind diz que os estudos em animais provaram ser eficazes e eles estão trabalhando para obter o financiamento dos investidores para os ensaios clínicos em humanos.
"A linha inferior é que fizemos praticamente todos os testes em animais que podemos fazer, que nos darão novas informações e temos um bom controle sobre este produto e como usá-lo para controlar o diabetes. O foco agora é mudar para a clínica ", disse Laikind.
Em fevereiro, a JDRF e o Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia (CIRM) comprometeram-se a contribuir com US $ 3 milhões para o avanço do produto, seguindo os $ 10. 1 milhão de ViaCyte receberam do instituto no outono passado. Essas contribuições foram precursoras do que se materializou em abril deste ano - a Rede de Clínicas de Células-Tronco Alpha, composta por cinco clínicas em todo o país para ajudar a inscrever pacientes, gerenciar procedimentos regulatórios e compartilhar dados de estudos clínicos desses projetos de células-tronco financiadas."Estas clínicas têm o potencial de revolucionar a forma como oferecemos terapias de células estaminais aos pacientes", afirmou o presidente do CIRM, Dr. Alan Trounson, em um comunicado de imprensa recente. "As terapias de células estaminais são uma maneira completamente nova de tratar doenças e por isso precisamos de uma maneira completamente nova de entregá-los de maneira segura e eficaz. Essas clínicas nos ajudarão a fazer exatamente isso e os ensaios clínicos realizados nesta rede cumprirão a promessa da agência de trazer novas terapias aos pacientes que precisam delas. "
Voltar ao BioHub
O terceiro projeto de pesquisa que a Lisa planeja apresentar no filme é o trabalho do Diabetes Research Institute sobre o que ele chama de BioHub. Você pode se lembrar da nossa publicação de março que falou sobre este mini órgão bionico que seria um saco venoso ou um recipiente de esponja poroso do tamanho de um quarto que poderia ser implantado e preenchido com células de ilhotas regeneradas. Como o Dr. Cam
ilo Ricordi nos disse no início do ano, pode ser que alguns anos antes este se desenvolva se for de todo. Mas Lisa diz que Ricordi espera que os primeiros ensaios clínicos aconteçam em 2014, com foco no uso de um "andaime de silicone" dentro do BioHub para abrigar as ilhotas.
Embora seja muito cedo para dizer qual projeto pode ter o mais distante primeiro, Lisa diz que está esperançosa de que a pesquisa pague.
"Cada uma dessas abordagens tem vantagens potenciais, mas apenas ensaios em animais e humanos determinarão o que é seguro e mais eficaz", disse ela.Fundamentação Artística
Certo, há outras pesquisas com células-tronco que também acontecem. O grupo de propriedade de JnJ / Janssen chamado BetaLogics tem seu próprio dispositivo de células-tronco e encapsulamento nas obras, e um grupo de pesquisadores chineses também está explorando essa área científica. Mas para o filme The Human Trial, Lisa optou por se concentrar nos dois acima envolvendo células-tronco e o DRI, que vem fazendo novidades no ano passado.O projeto não trata de ter uma visão abrangente de todas as pesquisas de cura, mas sim de educar as massas através do uso do filme.
Então Lisa diz que seu objetivo é seguir as três equipes de pesquisa até que uma delas chegue à clínica. Os pesquisadores antecipam que será
l em 2014, ela diz, e se isso acontecer, o filme será concluído e pronto para o lançamento do festival de cinema até janeiro de 2015.
Como mencionado, o filme teve um impulso não há muito tempo Quando o famoso artista Shepard Fairey começou a apoiar o projeto. Um tipo 1 ele próprio, Shepard não só desenhou o cartaz Hope, levando à eleição presidencial de 2008, mas também criou
Timerevista Persona do Ano cobre. Ele concordou em criar um cartaz de filme que agora está sendo vendido para arrecadar dinheiro para o filme, disse Lisa. "Ele gastou muito tempo e energia criando esse cartaz. Nós não poderíamos estar mais felizes. Ele teve o tipo 1 durante grande parte de sua vida e obviamente obtém", disse ela. A impressão em edição limitada pode ser comprada como uma doação deduzida de impostos para o co-produtor do filme que é sem fins lucrativos. Veja www. poster. o somatório. com.
Além do envolvimento de Shepard, a JDRF veio a bordo como um parceiro de divulgação e espera também se unir à Fundação Diabetes Hands e à Federação Internacional de Diabetes para ajudar a divulgar.
"Acreditamos que as histórias são o veículo mais poderoso para a mudança social", disse Lisa. "Testemunhe o impacto do documentário,
The Inconvenient Truth
, sobre as mudanças climáticas. Os filmes expõem, iluminam e educam - e tem o potencial de gerar uma ação significativa. " Escusado será dizer, com certeza esperamos. Disclaimer
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