Novo DRI Mini O órgão BioHub iria imitar um pâncreas saudável

Novo DRI Mini O órgão BioHub iria imitar um pâncreas saudável
Novo DRI Mini O órgão BioHub iria imitar um pâncreas saudável

Quer emagrecer? Pare de fazer dieta! #EntrevistaDoMês

Quer emagrecer? Pare de fazer dieta! #EntrevistaDoMês
Anonim

Desculpe, Sr. Pancreas, mas seu papel na reversão do diabetes tipo 1 pode tornar-se irrelevante se o Diabetes Research Institute tiver algo a dizer sobre isso.

Principais pesquisadores de diabetes no plano DRI para criar um novo mini-órgão que faria os esforços atuais para transplantar células de ilhotas de um pâncreas doado e no fígado de uma pessoa um foco do passado.

Em vez disso, o DRI está desenvolvendo um pequeno receptáculo feito pelo homem que está chamando o BioHub, que seria preenchido com células produtoras de insulina que poderiam ser implantadas em algum lugar do seu corpo. A idéia é que este BioHub se enraíza, podendo alojar células transplantadas ou mesmo novas células produtoras de insulina pela estrada. Uma vez que isso poderia imitar o papel de um pâncreas saudável e possivelmente "totalmente reverso" de diabetes tipo 1, os pesquisadores da DRI estão promovendo seu esforço como o "próximo salto quântico" em direção a uma cura biológica.

A DRI comercializa de forma agressiva este projeto BioHub, que

diz que reúne anos de várias avenidas de pesquisa de diabetes que a organização baseada na Flórida tem envolvido desde a sua criação em 1971. > Naturalmente, estamos sempre um pouco cautelosos sobre saltar para cima e para baixo sobre qualquer coisa promovida como um "avanço" ou a próxima grande coisa na pesquisa do diabetes. Todos sabemos que os ratos foram "curados" e todos os dias há uma manchete de notícias sobre algum avanço importante. Não só isso, mas o DRI tem trabalhado em um receptáculo semelhante para células de ilhotas desde pelo menos 2006, quando Amy relatou o dispositivo implantável, em seguida, comparou um "DIU reverso".

Quando pressionado exatamente o que é "novo" sobre este BioHub, o DRI nos disse que até agora, a organização vem tomando uma "abordagem de espingarda" buscando três linhas estratégicas de pesquisa ao longo dos anos: restaurando células que produzem insulina sem necessidade de medicamentos anti-rejeição, acesso a células transplantadas ou substituição de insulina, e desenvolvimento de um mini-órgão para transplante celular.

Agora, tudo se junta no que será o principal foco de projeto do DRI para o futuro, eles nos dizem.

DRI vislumbrou o anúncio BioHub de hoje em nosso lançamento de Milestones de 2012 em janeiro. Aparentemente, desde então, o que eles finalizaram é a sua abordagem de marketing, dando um único nome para o que eles já fizeram na pesquisa de transplante de células de ilhotas.

"Nosso plano principal sempre foi racionalizar tudo, mas esta é a primeira vez que empurramos o framework para mostrar como isso tudo se encaixa como um quebra-cabeça", disse o diretor do DRI, Dr. Camillo Ricordi.

Se isso funcionar, este novo mini-órgão poderia ser feito de um material poroso e esponjoso no tamanho de um quarto, e seria compatível com o corpo humano para que milhares de células de ilhotas pudessem ser gentilmente semeadas para esta plataforma de proteção e se aninhar dentro dos poros individuais para começar a produzir insulina.Outra idéia é que o BioHub pode assumir a forma de um recipiente mais natural, como a própria veia da pessoa que poderia ser amarrada para criar um "saco venoso" completo com seu próprio suprimento vascular pré-existente.

De qualquer forma, a plataforma BioHub seria a nova casa para milhares de células de ilhotas transplantadas ou re-geradas para crescer e fazer seu trabalho produtor de insulina, potencialmente reverter a diabetes tipo 1 por completo. Apesar disso, Ricordi admite que pode ser possível que qualquer BioHub como este seja substituído a cada 3-6 anos.

O BioHub também permitiria que os cientistas adicionassem oxigênio e outros tipos de células "auxiliares" que poderiam promover a sobrevivência e a funcionalidade de células a longo prazo nesta plataforma, dizem os radicais DRI. Basicamente, a noção é "melhorar o que a Mãe Natureza nos deu naturalmente".

Dr. Jay Skyler, que atua como diretor adjunto de pesquisas clínicas e programas acadêmicos da DRI, diz que este mini órgão imitaria o pâncreas nativo e restauraria a função metabólica e a liberação de insulina em tempo real, algo que as PWDs atualmente não possuem em qualquer forma ou Formato. E eles estão realmente convencidos de que pode ser possível "inverter totalmente" o diabetes, encontrando um ponto ótimo no organismo para este BioHub, de acordo com o vice-diretor de pesquisa de tradução da DRI, Dr. Luca Inverardi.

Sua esperança é ver o BioHub atingir a etapa de revisão regulamentar e, possivelmente, até a aprovação dentro de cinco a sete anos.

Esse é um objetivo bastante ambicioso! Um que não podemos ajudar a ver cético, especialmente vindo de uma organização que fez grandes promessas no passado. No início, eles realmente prometeram aos doadores que desenvolveriam uma CURA dentro de 10 anos (!), E Amy testemunhou um confronto sobre o desapontamento dos doadores na conferência anual do DRI em NYC em 2008.

Ironicamente, esse evento foi focado na diferenciação entre "esperança e hype". Como seguimento, Amy escreveu uma coluna sobre uma dLife sobre a compreensão das manchetes do diabetes e a natureza incremental do progresso na pesquisa. Ainda uma boa leitura!

Citando apenas essa natureza incremental, Ricordi insiste que importantes progressos foram feitos na pesquisa de transplante de ilhotas ao longo dos anos, e permitiu que o DRI chegasse a essa "junção importante" - embora não esteja exatamente claro o que essa conjunção pode realmente seja, exceto renovada, esperança de que essa "cura" se materialize à medida que a imaginam.

"O BioHub nos dá uma ferramenta para combinar tudo o que aprendemos ao longo dos anos de testes clínicos e dar o próximo passo em frente", disse Ricordi. Estou confiante de que essa abordagem poderia mover terapias celulares e estratégias de substituição biológica para a cura do diabetes para o nosso objetivo final ".

Isso nos pareceu um pouco familiar, tanto em olhar as notícias anteriores da DRI como também de outras organizações; A Sernova, com sede no Canadá, também está trabalhando em um sistema de bolsa celular semelhante, um pequeno recipiente projetado para manter as células de ilhotas sob a pele e fornecer um ambiente protetor "como pâncreas".

Ricordi diz

o que é importante é que o DRI ajustou seu conceito na última década. Eles avaliaram outras abordagens relacionadas à engenharia de um site apropriado para implantação de islotes ou outras células, e incorporaram alguns conceitos no atual projeto BioHub, ao descartar outras linhas de pesquisa por desvios ou limitações.

Especificamente, o protótipo do "DIU reverso" previsto há sete anos foi incapaz de ampliar devido a problemas com a formação de células de ilhotas e o enxerto subóptimo das células, de modo que o DRI abandonou esse projeto inicial e protótipos relacionados, diz Ricordi. Ele também diz que a pesquisa sobre a implantação de células de ilhotas em seus globos oculares em que escrevemos em 2011 continua, mas principalmente com outros pesquisadores da DRI na Suécia e em Seul. Ele e sua equipe na Flórida ainda estão interessados ​​nos olhos como um site de teste para tolerância celular, mas já não é o foco principal como um site de transplante.

"Muitos novos recursos e avanços aconteceram desde esse relatório inicial e design", diz Ricordi, apontando para avanços de pesquisa em novos caminhos para investigar o uso de células-tronco, moléculas imuno-moduladoras e tecnologia e droga que geram oxigênio sistemas de entrega não disponíveis anteriormente. "Estamos, portanto, entusiasmados com os novos conhecimentos e potencialidades que essas tecnologias da plataforma trarão para o projeto geral do BioHub."

O que o DRI sabe da pesquisa global é que o transplante de islotes funciona, embora continua a ter limitações (como o custo de mais de US $ 50 000) e vários desafios permanecem antes de poder ser oferecido de forma mais ampla. Ricordi diz que este BioHub seria uma maneira de abordar alguns dos desafios de pesquisa atuais: a necessidade de drogas anti-rejeição, encontrar um abundante suprimento de células de ilhotas para transplante e encontrar um ótimo local dentro do corpo para essas células. O acesso às células das ilhotas é limitado, então Ricordi disse que parte dessa pesquisa envolve estudar como usar células-tronco ou reprogramar outras células para produzir insulina. Fazer isso eliminaria a necessidade de injetar outras células doadoras transplantadas, disse ele.

Uma linha de tempo exata para o BioHub não é conhecida, porque em grande parte seguirá o que a ciência da cronologia e a pesquisa determinam. Alguns estudos pré-clínicos já estão em andamento, e Ricordi diz que esperam começar os primeiros ensaios clínicos até o final de 2013 ou no início do próximo ano.

Então, esse período de 5-7 anos é realista?

"Sim, eu acredito que é realista", diz Ricordi. "O bloco de estrada principal que imaginamos agora é regulamentar, não científico. A ciência eo financiamento são apenas uma pequena parte da equação quando você bateu uma parede de tijolos para tradução clínica ".

Ricordi nos diz que este é um projeto colaborativo, com a maior parte da pesquisa acontecendo em Miami, FL, mas outras partes que ocorrem em todo o mundo. Isto é, em parte, ditado por outros laboratórios não sendo limitado pelos atrasos regulamentares aqui nos EUA. A Federação DRI também está trabalhando com a Aliança Internacional de Pesquisa Cure Focus sem fins lucrativos para promover suas pesquisas, mesmo além da diabetes em como este mini- órgão pode ser usado em outras condições, como câncer e doença de Crohn.

Mesmo que essa pesquisa expire, isso constituirá uma cura, ou as falsas esperanças são criadas aqui? Isso pode depender de quem você pergunta, mas mesmo Ricordi observa que a definição de "cura" é subjetiva. Enquanto o BioHub poderia reverter o tipo 1, muita pesquisa permanece ao aprender o motivo do ataque do sistema imunitário subjacente e impedir que isso aconteça. Mais uma vez, como diz Ricordi, "tudo faz parte de um quebra-cabeça maior".

Alguns em nossa D-Comunidade estão muito entusiasmados com esta notícia … incluindo o D-Dad Tom Karlya, que é vice-presidente do DRI além de tendo um filho e uma filha que vivem com o tipo 1. Ele escreve em seu blog: "É a coisa mais emocionante que ouvi desde o dia em que Kaitlyn foi diagnosticado há mais de 20 anos. Não é torta no céu; não são promessas quebradas, é real … muito, muito real. "

No entanto, alguns se perguntam se todo o hype agressivo sobre essa pesquisa para inúmeras famílias não é mais uma campanha de angariação de fundos para o DRI do que qualquer outra coisa. Um vídeo de cinco minutos que foi ao vivo à meia-noite, a noite passada, termina com um argumento flagrante por dinheiro e diz aos espectadores "o que acontece depois depende de você". Este impulso irritou muitos no DOC.

"Nós somos sempre cautelosos para não criar falsas esperanças e exagerar sobre uma potencial cura, mas continuamos a trabalhar com a intensidade, a concentração eo esforço implacável, como o próximo teste, pode ser o único, "Ricordi responde." O progresso e o impulso nunca foram tão promissores, e eu já estive otimista, mas continuarei movendo com o mesmo entusiasmo que eu tinha há 10 ou 5 anos. Para mim, alguém que pensa que é um A cura pode ser mais do que 5-7 anos a partir de agora deve funcionar em outra coisa, talvez um modelo de mouse de pesquisa de diabetes. Mantenho meu otimismo e determinação para não parar e manter o foco de nossos esforços na cura ". >

Bem, você deve creditar Ricordi e o DRI por manter a fé, mesmo apesar das insuficiências passadas e do ceticismo dos doadores sobre como eles estão trabalhando para uma cura biológica. Pessoalmente, penso que é sempre encorajador ver tantas investigações paralelas no mundo inteiro em várias frentes, entre diferentes pesquisadores e organizações. Isso nos aproxima de encontrar

algo

que nos levará a uma verdadeira cura, não?

Assim como sempre, ficamos cautelosamente otimistas sempre que ouvimos esses anúncios sobre um conceito que pode ou não ser um "salto quântico". Se isso for o caso, naturalmente estaremos celebrando junto com todos os outros. Mas a prova esta no pudim. Enquanto isso, estamos mantendo nossa fé na tecnologia que vemos desempenhando um papel importante para nos ajudar a permanecer saudáveis ​​aqui e agora.

** ATUALIZAÇÃO: 9 de março, 5: 20h **

Dr. Desde então, Ricordi publicou um Q & A em sua página do Facebook, onde ele respondeu algumas dúvidas sobre o DRI BioHub, incluindo várias questões formuladas exatamente como as que lhe apresentamos para nossa cobertura aqui no

'Mina

para o anúncio.E, em 15 de março de 2013, o Dr. Luca Inverardi da DRI fará uma entrevista ao vivo no TuDiabetes a partir das 1-2 horas da PST. Disclaimer : Conteúdo criado pela equipe da Diabetes Mine. Para mais detalhes clique aqui.

Disclaimer Este conteúdo é criado para Diabetes Mine, um blog de saúde do consumidor focado na comunidade de diabetes. O conteúdo não é revisado por médicos e não adere às diretrizes editoriais da Healthline. Para mais informações sobre a parceria da Healthline com Diabetes Mine, clique aqui.