Tolerx Atacar a causa do diabetes tipo 1 em pessoas (não ratos)

Se você ainda pode obter entusiasmado com as manchetes da pesquisa sobre o diabetes, então aqui estão algumas novidades emocionantes de Cambridge, Mass, nesta semana: a Tolerx, uma empresa de ciências da vida, informou que está em testes clínicos de Fase 3 para um novo tratamento de diabetes tipo 1. Se tudo for planejado, um representante da empresa diz que a Tolerx poderia lançar a primeira oferta aprovada pela FDA para tratar a causa de diabetes tipo 1. Muito legal!

Como isso funciona? A pesquisa da Tolerx centra-se em dois tipos de células que são críticas no início da diabetes tipo 1. As primeiras são as células efectoras T, que direcionam o sistema imunológico quando atacam invasores como vírus, bactérias, etc. O segundo são células T reguladoras, que controlam a ativação ou inibição apropriada das células efectoras T (em outras palavras, funcionam para mantenha as respostas imunes das outras células sob controle).

Obviamente, em pessoas com diabetes tipo 1, o sistema imunológico fica entediado e algo desencadeia as células efectoras T para atacar as células das ilhotas do corpo e torná-las incapazes de produzir insulina. O tratamento de Tolerx, com o nome nãopronunciável Otelixizumab, é um anticorpo que se concentra na manipulação da relação entre as duas células T, quer por "regular a baixa" as células efectoras T ativadas de forma inadequada ou por "regular de forma direta" as células reguladoras T protetoras por direcionando receptores nas células T. Basicamente, eles estão dizendo as células efectoras T para relaxar e dizer às células do regulador T para colocar seus caras na linha para controlar as coisas. Ele essencialmente coloca a resposta imune em remissão, prevenindo a progressão do início da diabetes tipo 1.

No relatório para o estudo clínico de estudos de Fase 2, publicado em Diabetologica e realizado pelo Centro de Fundação de Pesquisa de Diabetes Juvenil (JDRF) para Beta Cell Therapy em Diabetes com base em Bruxelas, os doentes tratados com Otelixizumab tiveram função preservada de células beta produtoras de insulina no pâncreas em comparação com doentes tratados com placebo - durante quatro anos após o tratamento.

Aos 6, 12 e 18 meses, a função de células beta residual foi melhor mantida com Otelixizumab do que com um placebo. Dos 80 pacientes no estudo, melhores resultados foram observados em pacientes que eram mais jovens e tinham uma função de células beta residual inicial mais alta. O estudo mostrou preservação da função celular beta, níveis mais baixos de A1C e redução da variabilidade glicêmica.

Agora, para as más notícias: o tratamento foi associado a uma síndrome moderada de "gripe" e alguns sintomas da mononucleose viral de Epstein-Barr - o que não é fatal, mas definitivamente não é divertido - mas não foram relatados há muito tempo eventos adversos significativos.

Em janeiro, a Tolerx completou sua inscrição em seu estudo clínico de Fase 3 para Otelixizumab chamado DEFEND-1, e em breve haverá um segundo estudo, DEFEND-2, que começará nos próximos meses. Os detalhes do estudo DEFEND-2 ainda são TBD, mas você pode ler mais informações (incluindo

locais) visitando seu site Defend Against Diabetes.

Atualmente, os candidatos ao estudo são definidos como pessoas recém-diagnosticadas com diabetes tipo 1, no prazo de 90 dias após o diagnóstico. Espero que eles tenham alguns candidatos para este importante estudo - afinal, a empresa afirma que há entre 30, 000 e 35 000 americanos recentemente diagnosticados com diabetes tipo 1 por ano! Utilizando os resultados do estudo clínico, a Tolerx avaliará o perfil geral de risco benefício do novo medicamento.

No caso de você se perguntar se suas doações para JDRF estão no trabalho aqui, a resposta é sim. A Tolerx informa que seus estudos são financiados por várias fontes, incluindo organizações como a JDRF. Eles também recebem financiamento de investidores privados e uma parceria com a GlaxoSmithKline.

Até onde Tolerx realmente enviará suas descobertas para o FDA, isso será determinado pela inscrição do estudo DEFEND-2. Então, tudo ainda está definido. Mas uma coisa é certa - pelo menos não estamos falando de ratos aqui!

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