Aaron Kowalski Discute como o JDRF está progredindo

Dr. Aaron Kowalski se juntou à Fundação JDRF (Fundação Juvenil de Pesquisa do Diabetes) há alguns anos como diretor estratégico de pesquisa e chefia o emocionante Projeto Artificial Pâncreas da organização - uma iniciativa de vários milhões de dólares para acelerar o desenvolvimento de uma "entrega automática de insulina em circuito fechado sistema." Neste papel, ele agora trabalha com mais de 20 empresas criando novas tecnologias de diabetes para melhorar o controle de açúcar no sangue em pessoas com diabetes. Além de ser um cara incrivelmente inteligente e agradável, ele também tem a paixão total por essas coisas que só podem vir de viver com diabetes. Aaron e seu irmão Stephen foram ambos diagnosticados com diabetes tipo 1 como crianças e moraram com mais de 22 e 29 anos, respectivamente. Ele foi gentil o suficiente para compartilhar algumas idéias de fim de ano comigo e os leitores de DiabetesMine. com .

A JDRF começou com foco apenas na pesquisa relacionada com a cura, então, como surgiu o projeto do pâncreas artificial?

A missão da JDRF não mudou de nada: curar diabetes e suas complicações através do apoio à pesquisa. O Projeto de Pâncreas Artificiais da JDRF surgiu devido ao potencial de um pâncreas artificial para reduzir o risco de complicações e aumentar a probabilidade de sucesso de curas focadas na resposta imune que causa diabetes e transplante e regeneração de células de ilhotas produtoras de insulina.

Como você sabe, há uma pesquisa extensa mostrando que um bom controle de glicose evita complicações de diabetes; mas a maioria das pessoas com diabetes tem dificuldade em alcançá-lo. Na verdade, um estudo recente mostrou que mesmo as pessoas com manejo intensivo - fazendo nove testes fingertick diariamente - gastaram menos de 30% do dia em um intervalo de glicose alvo (70-180mg / dL). Da mesma forma, a DirecNet, financiada pelo NIH, descobriu que as crianças com uma média de A1c de 6. 8% - o que é obviamente bom - gastam quase 9 horas por dia acima de 180mg / dL! Pegue esses resultados e, em seguida, lembre-se que a média A1c nos Estados Unidos hoje é superior a 8%. Isso me diz que, se um objetivo fundamental é prevenir complicações, precisamos de melhores ferramentas para ajudar as pessoas com diabetes a obter controle rigoroso da glicose. Além disso, uma das principais razões pelas quais as pessoas com diabetes apresentam hiperglicemia (alto nível de açúcar no sangue) é a hipoglicemia (baixo nível de açúcar no sangue). Se não tivéssemos de nos preocupar em ficar baixos, poderíamos injetar mais e mais insulina até que os níveis de açúcar no sangue estivessem corretos. Como você sabe, não é esse o caso; apenas um pouco de insulina na hora errada pode causar um baixo sério. Essas novas tecnologias têm o potencial de ajudar tanto com açúcar no sangue alto como baixo, o que seria o primeiro.

Um pâncreas artificial não só detém o potencial para ajudar com o controle de glicose.Como você sabe,

uma das partes mais difíceis de viver com diabetes é o fardo mental constante

24/7/365. Quanto eu comi? Devo ter um lanche para dormir? Por que meu sangue é

açúcar alto / baixo agora? Quantos carboidratos? Etc … Este dispositivo pode aliviar alguns ou mais

do fardo mental da diabetes, o que, creio, seria enorme de uma qualidade de

ponto de vista da vida.

Finalmente, acreditamos que um pâncreas artificial nos ajudará a chegar ao nosso objetivo final mais cedo: uma cura biológica que nos permitirá caminhar completamente longe do diabetes. Sabemos que o nível elevado de açúcar no sangue é ruim para as células - particularmente células que são sensíveis ou em risco, como células beta transplantadas ou regeneradas em uma pessoa com diabetes. O controle metabólico apertado que proporcionaria um pâncreas artificial permitirá que as curas destinadas a manter a massa celular beta ou a restaurar o açúcar no sangue normal através de transplantes ou regeneração sejam mais efetivas. Eu acredito que veremos combinações bem sucedidas de tecnologias mecânicas de pâncreas artificiais e abordagens biológicas em ensaios clínicos em um futuro próximo.

Quais são seus objetivos pessoais para avançar o projeto AP?

Eu entrei na JDRF no outono de 2004 trabalhando na área de complicações diabéticas. Meu conhecimento é em biologia molecular e bioquímica e minha motivação foi causar impacto em uma área que afetou consideravelmente a minha família. Tanto meu irmão quanto eu vivemos com diabetes tipo 1 desde que fomos crianças. Meu irmão Steve (que é 2 ½ anos mais novo do que eu) foi diagnosticado quando tinha 3 anos e fui diagnosticado quando tinha 13 anos. A hipoglicemia teve um impacto muito significativo e regular sobre nós ao longo dos anos, infelizmente.

Steve é ​​muito hipo-inconsciente e, como resultado, gastou uma quantidade considerável de tempo visitando as salas de emergência dos hospitais de Nova Jersey onde moramos. A idéia de que um sistema mecânico poderia ajudá-lo a evitar muitos desses eventos foi um sonho para nossa família. Nós já estamos beneficiando de tecnologias contínuas de monitoramento de glicose. Ambas as nossas experiências com os dispositivos foram fantásticas. Dito isto, meu objetivo principal é trazer automação para o sistema - para fechar o loop. Tão fantástico quanto o CGM, ainda existem limitações - o diabetes ainda é difícil - e a automação, acredito, é um objetivo alcançável. Nós demonstramos isso em estudos em vários dos sites de pesquisa do Projeto de Pâncreas Artificiais JDRF. O objetivo é traduzir esta pesquisa em um sistema que está disponível para que todas as pessoas com diabetes se beneficiem.

Como o JDRF é uma organização "mudando com os tempos"?

O principal que a JDRF está fazendo é concentrar-se continuamente em impulsionar o ritmo da ciência levando a uma cura, movendo a pesquisa da descoberta acadêmica básica para o desenvolvimento de tratamentos e curas potenciais. E estamos cada vez mais focados nas lacunas que atualmente existem no pipeline para levar essas idéias e resultados de pesquisas básicas e traduzi-las em drogas, tratamentos e produtos que estão disponíveis para pessoas com diabetes tipo 1.

Existem alguns excelentes sinais de progresso a este respeito. Por exemplo, aumentamos dramaticamente o número de ensaios clínicos em humanos em todas as áreas de pesquisa que estamos financiando. No início da década, a ciência que financiamos incluiu talvez cinco ensaios clínicos em humanos. Hoje, como resultado de um foco intenso no desenvolvimento do que chamamos cura terapêutica durante a última década, estamos financiando mais de 30 ensaios clínicos em humanos.

Outro sinal claro de progresso é a nossa capacidade de preencher lacunas no pipeline de desenvolvimento clínico, formando parcerias com a indústria, geralmente pequenas empresas, para ajudar a acelerar os tratamentos que são trazidos ao mercado para pessoas com todas as etapas do diabetes. Nós nos juntamos com mais de 20 pequenas empresas envolvidas em biotecnologia, genética, imunologia, transplante e regeneração que possuem produtos e tratamentos nos estágios iniciais - produtos que precisam de financiamento de prova de conceito que não está disponível em grandes empresas farmacêuticas ou empresas de capital de risco. Ao assumir esse papel, nossa estratégia tem sido "desarmar" a investigação de ensaios clínicos em fase inicial de estas terapias de cura, para transportá-las através do gasoduto para o estágio em que uma grande empresa estaria disposta a buscá-los, levá-los através de ensaios em larga escala necessários para a aprovação da FDA e comercializá-los. Já tivemos duas histórias de sucesso: apenas em outubro, duas pequenas empresas de biotecnologia para as quais ajudamos a financiar trilhas clínicas iniciais para medicamentos que previnem a progressão da diabetes em pacientes recém-diagnosticados, assinaram parcerias com grandes empresas de diabetes para transportar esses produtos através da fases finais dos testes e torná-los amplamente disponíveis no mercado.

Quais são algumas das empresas mais interessantes envolvidas e por quê?

Estamos atualmente envolvidos em estudos de viabilidade com uma série de empresas de dispositivos de diabetes pendentes. Os investigadores financiados pela JDRF utilizam os dispositivos Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic e Smiths. Nosso objetivo é ver um mercado próspero, no qual várias empresas estão desenvolvendo tecnologias excepcionais que ajudam as pessoas com diabetes a obter melhores resultados. Além disso, queremos um ambiente onde a pesquisa em melhores e melhores sistemas (mais pequenos, mais convenientes, mais eficazes, etc.) seja recompensada para que todas as pessoas com diabetes tenham a chance de se beneficiar.

Quais foram alguns dos maiores marcos em 2007 - para a JDRF, e também para o campo de tratamento do diabetes no todo?

Claramente, o progresso em que falei acima foi enorme para a JDRF e diabetes em geral em 2007: primeiro, o número de tratamentos e curas potenciais estudados em ensaios clínicos em humanos, incluindo vários em ensaios de Fase III - a última etapa antes da FDA aprovação. E em segundo lugar, isso forneceu a validação de nossa estratégia de financiamento de lacunas precoce no pipeline de desenvolvimento de produtos de diabetes, tendo dois compostos capturados por grandes empresas farmacêuticas.

Também fizemos enormes progressos em várias áreas de complicações do diabetes no ano passado, particularmente a retinopatia.E eu seria negligente se eu não apontasse para minha própria área de responsabilidade com o Predréma Artificial da JDRF:

• Nós incluímos inscrição de mais de 400 pacientes no julgamento JDRF CGM, que procura fornecer estatísticas independentes sobre a eficácia dos CGMs, com o antecipação do reembolso e a adoção pelo clínico das tecnologias.

• Nós fechamos com sucesso o CGM em conjunto com um sistema de bomba de insulina - pela primeira vez em um teste de viabilidade inicial na Universidade de Yale.
• Nós financiamos sete sites de pesquisa em todo o mundo que se concentram em sistemas de fechamento perfeito, incluindo a criação de algoritmos para direcionar de forma segura e efetiva a distribuição de insulina com base em leituras contínuas de monitoramento de glicose, levando em consideração toda a gama de variáveis ​​que as pessoas com diabetes têm atualmente para calcular por conta própria, desde o atual nível de açúcar no sangue até a direção que está acontecendo, o que e o quanto você comeu, o impacto do exercício, a sensibilidade do indivíduo à insulina.

• Também nos juntamos com a FDA para começar a esclarecer o caminho regulatório para o pâncreas anartificial, que a FDA fez um objetivo de "caminho crítico".

O que podemos esperar de você e do JDRF em 2008?

Em geral, nosso foco é continuar a acelerar o ritmo de pesquisa levando a uma cura em nossas cinco áreas terapêuticas curadoras. Em auto-imunidade, procuramos entender melhor o que causa o ataque auto-imune que causa diabetes e evitá-lo em pessoas que estão em risco para a doença e reverter para aqueles que já têm diabetes. Na regeneração, procuramos desenvolver compostos que estimulam o organismo a regenerar células produtoras de insulina sem necessidade de substituição cirúrgica. Em substituição, estamos procurando maneiras de melhorar a eficácia dos atuais procedimentos de transplante, explorar alternativas de oportunidades de substituição e desenvolver fontes adicionais de células produtoras de insulina. Em complicações, estamos pesquisando maneiras de reverter ou prevenir complicações que variam de doenças oculares a doenças renais e danos nervosos periféricos. Estamos buscando financiar até US $ 170 milhões em ciência no nosso ano fiscal atual.

Especificamente na minha área, o controle metabólico, uma vez que os resultados

do teste CGM da JDRF estão disponíveis, planejamos lançar um esforço de defesa do paciente

para defender cobertura de seguro formal e reembolso de monitores de glicose contínuos

. Também aceleraremos nosso trabalho para desenvolver um pâncreas

artificial, financiando pesquisa para testar e aprimorar algoritmos para torná-los mais

efetivos para situações do mundo real, como refeições, exercícios e estresse;

integre-os com tecnologias de monitoramento de glicose e geração de insulina de próxima geração

e teste a segurança e a eficácia desses sistemas em ensaios clínicos

Uau, obrigado, Aaron por nos fornecer esperança. Tanto para a sensação de afundar que o progresso em direção a uma cura é lento, na melhor das hipóteses. Vá, JDRF!

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