Tratamento de leucemia mielóide aguda infantil, sintomas e testes

Fatos de Leucemia Mielóide Aguda na Infância (LMA)

* Childhood acute myeloid leukemia factos escritos por Charles P. Davis, MD, PhD

• A LMA é um câncer do sangue e da medula óssea, onde as células-tronco mielóides anormais são produzidas e se multiplicam.
• Outras doenças mieloides que podem afetar o sangue e a medula óssea são as seguintes: leucemia mielóide crônica (LMC), leucemia mielomonocítica juvenil (DMJ) e síndromes mielodisplásicas (SMD).
• Os fatores de risco para AML na infância incluem: ter um irmão ou irmã com leucemia, ser hispânico, exposição à fumaça de cigarro ou álcool antes do nascimento, história pessoal de anemia aplástica, história pessoal ou familiar de SMD, história familiar de AML, tratamento anterior com quimioterapia e / ou radioterapia, exposição a radiação ionizante e / ou substâncias químicas como benzeno, e desordens genéticas (síndrome de Down, anemia de Fanconi, neurofibromatose tipo 1, síndrome de Noonan e síndrome de Shwachman-Diamond).
• Os principais sinais e sintomas da LMA na infância incluem febre, cansaço, fácil sangramento ou hematomas, sudorese noturna, falta de ar, petéquias (manchas planas causadas por sangramento sob a pele), dor articular e / ou óssea, dor ou sensação de plenitude abaixo das costelas, leucemia cutis (nódulos indolores azuis ou roxos em várias partes do corpo), cloromas (nódulos indolores ao redor dos olhos que podem ter coloração verde-azulada) e erupções cutâneas semelhantes a eczema.
• Os testes para detectar e diagnosticar AML na infância podem incluir: exame físico e história, hemograma completo, esfregaço de sangue periférico, estudos de química do sangue, radiografia de tórax, biópsias (medula óssea, tumor e / ou linfonodo), análise citogenética, reação em cadeia da polimerase por transcrição reversa, imunofenotipagem, teste molecular e punção lombar.
• Dois testes, punção lombar e / ou biópsia dos testículos, ovários e / ou pele, podem ser usados ​​para determinar se a LMA está metastizada.
• Embora não exista um sistema de estadiamento padrão para AML na infância, o tratamento é baseado no tipo ou subtipo de LMA, se a LMA se espalhou para fora da medula óssea ou sangue e / ou se a doença foi recentemente diagnosticada, em remissão ou é recorrente. .
• A LMA recorrente é a LMA que foi submetida a tratamento, mas voltou (volte).
• Existem sete tipos de tratamento padrão utilizados para LMA infantil e seus distúrbios relacionados: quimioterapia, radioterapia, transplante de células-tronco, terapia direcionada (por exemplo, terapia com inibidores de tirosina quinase, terapia com anticorpos monoclonais), outras terapias medicamentosas (por exemplo, lenalidomida, arsênico trióxido), espera vigilante (nenhum tratamento até que os sinais ou sintomas apareçam ou mudem) e cuidados de suporte (por exemplo, transfusões, antibióticos, leucaférese).
• Novos tipos de tratamento estão em ensaios clínicos; Eles incluem terapia biológica e o uso de células natural killer para ajudar a matar as células de leucemia.

Leucemia mielóide aguda da infância (AML) é um tipo de câncer em que a medula óssea faz um grande número de células anormais do sangue.

A leucemia mielóide aguda da infância (LMA) é um câncer do sangue e da medula óssea. A LMA também é chamada de leucemia mielogênica aguda, leucemia mieloblástica aguda, leucemia granulocítica aguda e leucemia não linfocítica aguda. Os cânceres agudos geralmente pioram rapidamente se não forem tratados. Os cânceres que são crônicos geralmente pioram lentamente.

Leucemia e outras doenças do sangue e da medula óssea podem afetar os glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas.

Normalmente, a medula óssea produz células-tronco sanguíneas (células imaturas) que se tornam células sanguíneas maduras ao longo do tempo. Uma célula-tronco do sangue pode se tornar uma célula-tronco mieloide ou uma célula-tronco linfóide. Uma célula-tronco linfóide se torna um glóbulo branco.

Uma célula-tronco mielóide se torna um dos três tipos de células sanguíneas maduras:

• Glóbulos vermelhos que transportam oxigênio e outras substâncias para todos os tecidos do corpo.
• Glóbulos brancos que combatem infecções e doenças.
• Plaquetas que formam coágulos sanguíneos para parar o sangramento.

Na LMA, as células-tronco mielóides geralmente se tornam um tipo de glóbulo branco imaturo chamado mieloblastos (ou blastos mieloides). Os mieloblastos, ou células de leucemia, na LMA são anormais e não se tornam glóbulos brancos saudáveis. As células da leucemia podem se acumular no sangue e na medula óssea, de modo que há menos espaço para glóbulos brancos saudáveis, glóbulos vermelhos e plaquetas. Quando isso acontece, pode ocorrer infecção, anemia ou sangramento fácil. As células da leucemia podem se espalhar para fora do sangue para outras partes do corpo, incluindo o sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal), pele e gengivas. Às vezes, as células da leucemia formam um tumor sólido chamado sarcoma granulocítico ou cloroma.

Existem subtipos de AML com base no tipo de célula sanguínea afetada. O tratamento da LMA é diferente quando se trata de um subtipo chamado leucemia promielocítica aguda (LPA) ou quando a criança tem síndrome de Down.

Outras doenças mieloides podem afetar o sangue e a medula óssea.

Leucemia mielóide crônica

Na leucemia mielóide crônica (LMC), muitas células-tronco da medula óssea se tornam um tipo de glóbulos brancos chamados granulócitos. Algumas destas células estaminais da medula óssea nunca se tornam glóbulos brancos maduros. Estes são chamados de explosões. Com o tempo, os granulócitos e as explosões expulsam os glóbulos vermelhos e plaquetas na medula óssea. A LMC é rara em crianças.

Leucemia mielomonocítica juvenil

A leucemia mielomonocítica juvenil (DMJ) é um câncer infantil raro que ocorre mais freqüentemente em crianças com idade aproximada de 2 anos e é mais comum em meninos. Em JMML, muitas células-tronco da medula óssea se tornam 2 tipos de glóbulos brancos chamados mielócitos e monócitos. Algumas destas células estaminais da medula óssea nunca se tornam glóbulos brancos maduros. Essas células imaturas, chamadas explosões, são incapazes de realizar seu trabalho habitual. Com o tempo, os mielócitos, monócitos e blastos expulsam os glóbulos vermelhos e plaquetas na medula óssea. Quando isso acontece, pode ocorrer infecção, anemia ou sangramento fácil.

Síndromes Mielodisplásicas

As síndromes mielodisplásicas (SMD) ocorrem menos frequentemente em crianças do que em adultos. Na síndrome mielodisplásica, a medula óssea produz poucos glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Essas células sanguíneas podem não amadurecer e entrar no sangue. O tratamento da SMD depende de quão baixo é o número de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou plaquetas. Com o tempo, o MDS pode se tornar AML.

Transtorno mieloproliferativo transitório (DTM) é um tipo de SMD. Este distúrbio da medula óssea pode se desenvolver em recém-nascidos com síndrome de Down. Geralmente desaparece por conta própria nas primeiras 3 semanas de vida. Os bebês com síndrome de Down e DTM têm maior chance de desenvolver AML antes dos 3 anos de idade.

AML ou MDS podem ocorrer após o tratamento com certas drogas anticâncer e / ou terapia de radiação.

O tratamento do câncer com certas drogas anticâncer e / ou radioterapia pode causar LMA relacionada à terapia (t-AML) ou MDS relacionada à terapia (t-MDS). O risco dessas doenças mielóides relacionadas à terapia depende da dose total dos medicamentos anticâncer utilizados e da dose de radiação e do campo de tratamento. Alguns pacientes também têm um risco hereditário de t-AML e t-MDS. Essas doenças relacionadas à terapia geralmente ocorrem dentro de 7 anos após o tratamento, mas são raras em crianças.

Os Fatores de Risco para AML na Infância, CML na Infância, JMML e MDS são Semelhantes.

Qualquer coisa que aumenta o risco de contrair uma doença é chamado de fator de risco. Ter um fator de risco não significa que você terá câncer; Não ter fatores de risco não significa que você não terá câncer. Fale com o médico do seu filho se achar que ele está em risco. Esses e outros fatores podem aumentar o risco de AML na infância, LMC na infância, JMML e SMD:

• Ter um irmão ou irmã, especialmente um gêmeo, com leucemia.
• Ser hispânico
• Estar exposto a fumaça de cigarro ou álcool antes do nascimento.
• Ter um histórico pessoal de anemia aplástica.
• Ter um histórico pessoal ou familiar de MDS.
• Ter uma história familiar de AML.
• Tratamento passado com quimioterapia ou radioterapia.
• Estar exposto a radiações ionizantes ou produtos químicos como o benzeno.
• Tendo certos distúrbios genéticos, tais como:
  • Síndrome de Down.
  • Anemia de Fanconi.
  • Neurofibromatose tipo 1.
  • Síndrome de Noonan.
  • Síndrome de Shwachman-Diamond.

Sinais e sintomas de AML na infância, CML na infância, JMML ou MDS incluem febre, sensação de cansaço e fácil sangramento ou hematomas.

Esses e outros sinais e sintomas podem ser causados ​​por AML na infância, LMC na infância, JMML ou MDS ou por outras condições. Verifique com um médico se seu filho tem alguma das seguintes opções:

• Febre com ou sem uma infecção.
• Suor noturno.
• Falta de ar.
• Fraqueza ou sensação de cansaço.
• Fácil hematomas ou sangramento.
• Petéquias (manchas planas e finas sob a pele causadas por hemorragia).
• Dor nos ossos ou articulações.
• Dor ou sensação de plenitude abaixo das costelas.
• Nódulos indolores no pescoço, nas axilas, no estômago, na virilha ou em outras partes do corpo. Na AML na infância, esses nódulos, chamados de leucemia cutis, podem ser azuis ou roxos.
• Pedaços indolores que às vezes são ao redor dos olhos. Esses caroços, chamados de cloromas, às vezes são vistos na AML da infância e podem ser azul-esverdeados.
• Uma erupção cutânea semelhante a um eczema.

Os sinais e sintomas da DTM podem incluir o seguinte:

• Inchaço em todo o corpo.
• Falta de ar.
• Problemas respiratórios.
• Fraqueza ou sensação de cansaço.
• Dor abaixo das costelas.

Testes que examinam o sangue e a medula óssea são usados ​​para detectar (localizar) e diagnosticar AML infantil, CML infantil, JMML e MDS.

Os seguintes testes e procedimentos podem ser usados:

• Exame físico e histórico : um exame do corpo para verificar os sinais gerais de saúde, incluindo a verificação de sinais de doença, como nódulos ou qualquer outra coisa que pareça incomum. Uma história dos hábitos de saúde do paciente e de doenças e tratamentos passados ​​também será realizada.
• Hemograma completo (CBC) com diferencial : Um procedimento no qual uma amostra de sangue é retirada e verificada para o seguinte:
  • O número de glóbulos vermelhos e plaquetas.
  • O número e tipo de glóbulos brancos.
  • A quantidade de hemoglobina (a proteína que transporta oxigênio) nas células vermelhas do sangue.
  • A parte da amostra de sangue composta de glóbulos vermelhos.
• Esfregaço de sangue periférico : Um procedimento no qual uma amostra de sangue é verificada em relação a células blásticas, o número e os tipos de glóbulos brancos, o número de plaquetas e as mudanças na forma das células sangüíneas.
• Estudos de química do sangue : Um procedimento no qual uma amostra de sangue é checada para medir as quantidades de certas substâncias liberadas no sangue por órgãos e tecidos do corpo. Uma quantidade incomum (maior ou menor que o normal) de uma substância pode ser um sinal de doença.
• Radiografia de tórax : Um raio-x dos órgãos e ossos dentro do tórax. Um raio-x é um tipo de feixe de energia que pode passar pelo corpo e entrar no filme, criando uma imagem das áreas internas do corpo.
• Biópsia : A remoção de células ou tecidos para que eles possam ser vistos ao microscópio por um patologista para verificar sinais de câncer. As biópsias que podem ser feitas incluem o seguinte:
  • Aspiração e biópsia da medula óssea: remoção da medula óssea, sangue e um pequeno pedaço de osso, inserindo uma agulha oca no osso ilíaco ou esterno.
  • Biópsia do tumor : Uma biópsia de um cloroma pode ser feita.
  • Biópsia do Linfonodo : A remoção de todo ou parte de um linfonodo.
• Análise Citogenética : Um teste de laboratório no qual as células de uma amostra de sangue ou medula óssea são vistas ao microscópio para procurar determinadas alterações nos cromossomos. As alterações nos cromossomos podem incluir quando parte de um cromossomo é trocado com parte de outro cromossomo, parte de um cromossomo está faltando ou é repetido, ou parte de um cromossomo é virada de cabeça para baixo.
  O seguinte teste é um tipo de análise citogenética:
  • FISH (hibridização in situ por fluorescência) : Técnica laboratorial usada para observar genes ou cromossomos em células e tecidos. Pedaços de DNA que contêm um corante fluorescente são feitos em laboratório e adicionados a células ou tecidos em uma lâmina de vidro. Quando esses pedaços de DNA se ligam a genes específicos ou áreas de cromossomos no slide, eles acendem quando vistos sob um microscópio com uma luz especial.
• Teste de reação em cadeia da transcrição-polimerase reversa (RT-PCR) : Um teste de laboratório no qual células de uma amostra de tecido são estudadas usando substâncias químicas para procurar por certas mudanças na estrutura ou função dos genes.
• Imunofenotipagem : Processo usado para identificar células, com base nos tipos de antígenos ou marcadores na superfície da célula, que podem incluir coloração especial das células do sangue e da medula óssea. Este processo é utilizado para diagnosticar o subtipo de AML, comparando as células cancerígenas com as células normais do sistema imunitário.
• Teste molecular : Um teste de laboratório para verificar certos genes, proteínas ou outras moléculas em uma amostra de sangue ou medula óssea. Os testes moleculares também verificam certas alterações em um gene ou cromossomo que podem causar ou afetar a chance de desenvolver AML. Um teste molecular pode ser usado para ajudar a planejar o tratamento, descobrir como o tratamento está funcionando ou fazer um prognóstico.
• Punção lombar : Um procedimento usado para coletar uma amostra de líquido cefalorraquidiano (LCR) da coluna vertebral. Isso é feito colocando-se uma agulha entre dois ossos da coluna e dentro do LCR ao redor da medula espinhal e removendo uma amostra do fluido. A amostra de LCR é verificada ao microscópio em busca de sinais de que as células de leucemia se espalharam para o cérebro e para a medula espinhal. Este procedimento também é chamado de LP ou spinal spine.

Certos Fatores Afetam o Prognóstico (Chance de Recuperação) e as Opções de Tratamento.

O prognóstico (chance de recuperação) e as opções de tratamento para LMA na infância dependem do seguinte:

• A idade da criança quando o câncer é diagnosticado.
• A raça ou grupo étnico da criança.
• Se a criança está muito acima do peso.
• Número de glóbulos brancos no sangue no momento do diagnóstico.
• Se a LMA ocorreu após o tratamento prévio do câncer.
• O subtipo de AML.
• Se há certas alterações cromossômicas ou genéticas nas células da leucemia.
• Se a criança tem síndrome de Down. A maioria das crianças com LMA e síndrome de Down pode ser curada da leucemia.
• Se a leucemia está no sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal).
• Com que rapidez a leucemia responde ao tratamento.
• Se a LMA foi diagnosticada de novo (sem tratamento) ou se voltou (após retornar) após ser tratada.
• O período de tempo desde o término do tratamento, para a LMA que recidivou.

O prognóstico e as opções de tratamento para a LMC na infância dependem de quanto tempo se passou desde que o paciente foi diagnosticado e quantas células blásticas estão no sangue.

O prognóstico (chance de recuperação) e as opções de tratamento para JMML dependem do seguinte:

• A idade da criança quando o câncer é diagnosticado.
• O tipo de gene afetado e o número de genes que sofrem alterações.
• Quantos glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou plaquetas estão no sangue.
• Se o JMML é diagnosticado de novo (não tratado) ou se recuperou após o tratamento.

O prognóstico (chance de recuperação) e as opções de tratamento para a SMD dependem do seguinte:

• Se a SMD foi causada por tratamento prévio de câncer.
• Quão baixo é o número de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou plaquetas.
• Se a SMD é diagnosticada de novo (não tratada) ou recidivou após o tratamento.

Uma vez diagnosticada a Leucemia Mielóide Aguda na Infância (AML), os testes são feitos para descobrir se o câncer se espalhou para outras partes do corpo.

Os seguintes testes e procedimentos podem ser usados ​​para determinar se a leucemia se espalhou:

• Punção lombar : Um procedimento usado para coletar uma amostra de líquido cefalorraquidiano (LCR) da coluna vertebral. Isso é feito colocando-se uma agulha entre dois ossos da coluna e dentro do LCR ao redor da medula espinhal e removendo uma amostra do fluido. A amostra de LCR é verificada ao microscópio em busca de sinais de que as células de leucemia se espalharam para o cérebro e para a medula espinhal. Este procedimento também é chamado de LP ou spinal spine.
• Biópsia dos testículos, ovários ou pele : A remoção de células ou tecidos dos testículos, ovários ou pele para que possam ser visualizados ao microscópio para verificar sinais de câncer. Isso é feito apenas se algo incomum sobre os testículos, ovários ou pele for encontrado durante o exame físico.

Não há sistema padronizado de estadiamento para AML na infância, leucemia mielogênica crônica (LMC) infantil, leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) ou síndromes mielodisplásicas (SMD).

A extensão ou propagação do câncer é geralmente descrita como estágios. Em vez de estágios, o tratamento da AML na infância, a LMC na infância, a JMML e a SMD baseiam-se em um ou mais dos seguintes:

• O tipo de doença ou o subtipo de LMA.
• Se a leucemia se espalhou para fora do sangue e da medula óssea.
• Se a doença é diagnosticada de novo, em remissão ou recorrente.

AML recém-diagnosticada na infância

A LMA recém-diagnosticada na infância não foi tratada, exceto para aliviar sinais e sintomas como febre, sangramento ou dor, e uma das seguintes situações é verdadeira:

• Mais de 20% das células da medula óssea são blastos (células de leucemia).

ou

• Menos de 20% das células da medula óssea são blastos e há uma mudança específica no cromossomo.

AML na infância em remissão

Na infância AML em remissão, a doença foi tratada e os seguintes são verdadeiros:

• O hemograma completo é quase normal.
• Menos de 5% das células da medula óssea são blastos (células de leucemia).
• Não há sinais ou sintomas de leucemia no cérebro, na medula espinhal ou em outras partes do corpo.

Leucemia mielóide aguda recorrente na infância

A leucemia mieloide aguda recorrente (LMA) recorrente tem voltado após o tratamento. O câncer pode voltar ao sangue e à medula óssea ou em outras partes do corpo, como o sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal).

Existem Diferentes Tipos de Tratamento para Crianças com Leucemia Mielóide Aguda (LMA), Leucemia Mielogênica Crônica (LMC), Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMJ) ou Síndromes Mielodisplásicas (SMD).

Diferentes tipos de tratamento estão disponíveis para crianças com AML, CML, JMML ou MDS. Alguns tratamentos são padrão (o tratamento atualmente utilizado), e alguns estão sendo testados em ensaios clínicos. Um ensaio clínico de tratamento é um estudo de pesquisa destinado a ajudar a melhorar os tratamentos atuais ou obter informações sobre novos tratamentos para pacientes com câncer. Quando estudos clínicos mostram que um novo tratamento é melhor que o tratamento padrão, o novo tratamento pode se tornar o tratamento padrão.

Como o câncer em crianças é raro, a participação em um ensaio clínico deve ser considerada. Alguns ensaios clínicos são abertos apenas para pacientes que não iniciaram o tratamento.

O tratamento é planejado por uma equipe de profissionais de saúde que são especialistas no tratamento da leucemia infantil e outras doenças do sangue.

O tratamento será supervisionado por um oncologista pediátrico, um médico especializado no tratamento de crianças com câncer. O oncologista pediátrico trabalha com outros profissionais de saúde que são especialistas no tratamento de crianças com leucemia e que se especializam em determinadas áreas da medicina. Estes podem incluir os seguintes especialistas:

• Pediatra.
• Hematologista
• Oncologista médico.
• Cirurgião pediátrico.
• Oncologista de radiação.
• Neurologista.
• Neuropatologista
• Neurorradiologista.
• Especialista em enfermagem pediátrica.
• Assistente social.
• Especialista em reabilitação.
• Psicólogo.

Alguns tratamentos de câncer causam efeitos colaterais meses ou anos após o término do tratamento.

Exames regulares de acompanhamento são muito importantes. Alguns tratamentos contra o câncer causam efeitos colaterais que continuam ou aparecem meses ou anos após o término do tratamento. Estes são chamados efeitos tardios. Os efeitos tardios do tratamento do câncer podem incluir:

• Problemas físicos.
• Mudanças de humor, sentimentos, pensamentos, aprendizado ou memória.
• Segundo cânceres (novos tipos de câncer).

Alguns efeitos tardios podem ser tratados ou controlados. É importante que pais de crianças que são tratadas para LMA ou outras doenças do sangue conversem com seus médicos sobre os efeitos que o tratamento do câncer pode ter sobre seus filhos.

O tratamento da AML na infância geralmente tem duas fases.

O tratamento da LMA na infância é feito em fases:

• Terapia de indução: esta é a primeira fase do tratamento. O objetivo é matar as células de leucemia no sangue e na medula óssea. Isso coloca a leucemia em remissão.
• Terapia de consolidação / intensificação: Esta é a segunda fase do tratamento. Começa quando a leucemia está em remissão. O objetivo da terapia é matar as células de leucemia remanescentes que podem não estar ativas, mas que podem começar a regredir e causar uma recaída.

O tratamento chamado terapia do santuário do sistema nervoso central (SNC) pode ser administrado durante a fase de indução da terapia. Como as doses padrão de quimioterapia podem não atingir as células leucêmicas no SNC (cérebro e medula espinhal), as células são capazes de encontrar refúgio (esconder) no SNC. A quimioterapia intratecal é capaz de atingir as células leucêmicas no SNC. É dado para matar as células de leucemia e diminuir a chance de a leucemia voltar (voltar). A terapia do santuário do SNC também é chamada de profilaxia do SNC.

Sete tipos de tratamento padrão são usados ​​para AML na infância, CML na infância, JMML ou MDS.

Quimioterapia

A quimioterapia é um tratamento para o câncer que usa drogas para impedir o crescimento de células cancerígenas, seja matando as células ou impedindo-as de se dividirem. Quando a quimioterapia é administrada por via oral ou injetada em uma veia ou músculo, as drogas entram na corrente sanguínea e podem atingir as células cancerosas por todo o corpo (quimioterapia sistêmica). Quando a quimioterapia é colocada diretamente no líquido cefalorraquidiano (quimioterapia intratecal), um órgão ou uma cavidade do corpo, como o abdômen, as drogas afetam principalmente as células cancerosas nessas áreas (quimioterapia regional). Quimioterapia combinada é o tratamento com mais de um medicamento anticâncer.

A maneira como a quimioterapia é administrada depende do tipo de câncer que está sendo tratado.

Na LMA, as células da leucemia podem se espalhar para o cérebro e / ou medula espinhal. A quimioterapia administrada pela boca ou pela veia para tratar a leucemia mielóide aguda não pode cruzar a barreira hematoencefálica para penetrar no fluido que envolve o cérebro e a medula espinhal. Em vez disso, a quimioterapia é injetada no espaço cheio de líquido para matar as células de leucemia que podem ter se espalhado lá (quimioterapia intratecal).

Terapia de radiação

A radioterapia é um tratamento para o câncer que usa raios X de alta energia ou outros tipos de radiação para matar células cancerígenas ou impedi-las de crescer. Existem dois tipos de terapia de radiação:

• A radioterapia externa usa uma máquina fora do corpo para enviar radiação para o câncer.
• A radioterapia interna usa uma substância radioativa selada em agulhas, sementes, fios ou cateteres que são colocados diretamente no câncer ou perto dele.

A forma como a radioterapia é dada depende do tipo de câncer que está sendo tratado. Na AML na infância, a radioterapia externa pode ser usada para tratar um cloroma que não responde à quimioterapia.

Transplante de células-tronco

O transplante de células estaminais é uma forma de administrar quimioterapia e substituir as células formadoras de sangue que são anormais ou destruídas pelo tratamento do câncer. Células-tronco (células sanguíneas imaturas) são removidas do sangue ou da medula óssea do paciente ou de um doador e são congeladas e armazenadas. Depois que a quimioterapia é concluída, as células-tronco armazenadas são descongeladas e devolvidas ao paciente por meio de uma infusão. Essas células-tronco reinfundidas crescem (e restauram) as células sangüíneas do corpo.

Terapia direcionada

Terapia direcionada é um tipo de tratamento que usa drogas ou outras substâncias para identificar e atacar células cancerosas específicas sem prejudicar as células normais. Tipos de terapia direcionada incluem o seguinte:

• Terapêutica com inibidores da tirosina quinase : A terapêutica com inibidores da tirosina quinase (TKI) bloqueia os sinais necessários para o crescimento dos tumores. Os TKIs bloqueiam a enzima (tirosina quinase) que faz com que as células-tronco se tornem mais glóbulos brancos (granulócitos ou blastos) do que o corpo necessita. Os TKIs podem ser usados ​​com outras drogas anticâncer como terapia adjuvante (tratamento administrado após o tratamento inicial, para diminuir o risco de o câncer voltar).
  • O imatinib é um tipo de TKI aprovado para tratar a LMC na infância.
  • Sorafenib, dasatinib e nilotinib estão sendo estudados no tratamento da leucemia infantil.
• Terapia com anticorpos monoclonais : A terapia com anticorpos monoclonais utiliza anticorpos produzidos em laboratório, a partir de um único tipo de célula do sistema imunológico. Esses anticorpos podem identificar substâncias em células cancerígenas ou substâncias normais que podem ajudar as células cancerígenas a crescer. Os anticorpos se ligam às substâncias e matam as células cancerosas, bloqueiam seu crescimento ou impedem que elas se espalhem. Anticorpos monoclonais são administrados por infusão. Eles podem ser usados ​​sozinhos ou transportar drogas, toxinas ou material radioativo diretamente para as células cancerígenas.
  • O gemtuzumab é um tipo de anticorpo monoclonal usado no tratamento de um subtipo de LMA chamado leucemia promielocítica aguda (APL). O gemtuzumab não está disponível nos Estados Unidos, a menos que seja concedida aprovação especial. Anticorpos monoclonais podem ser usados ​​com quimioterapia como terapia adjuvante.
• Terapia com inibidores do proteassoma : os inibidores do proteassoma quebram as proteínas nas células cancerosas e as matam.
  • O bortezomibe é um inibidor do proteassoma usado no tratamento da LPA na infância.

Outra terapia medicamentosa

A lenalidomida pode ser usada para diminuir a necessidade de transfusões em pacientes com síndromes mielodisplásicas causadas por uma alteração cromossômica específica.

O trióxido de arsênio e o ácido all-trans retinóico (ATRA) são drogas anticâncer que matam as células leucêmicas, impedem a divisão das células leucêmicas ou ajudam as células leucêmicas a amadurecerem nas células brancas do sangue. Essas drogas são usadas no tratamento da leucemia promielocítica aguda.

Espera vigilante

A espera vigilante está monitorando de perto a condição de um paciente sem dar nenhum tratamento até que sinais ou sintomas apareçam ou mudem. Às vezes é usado para tratar MDS ou DTM.

Cuidados de suporte

O cuidado de apoio é dado para diminuir os problemas causados ​​pela doença ou por seu tratamento. Os cuidados de suporte podem incluir o seguinte:

• Terapia de transfusão: Uma maneira de fornecer glóbulos vermelhos, glóbulos brancos ou plaquetas para substituir as células sangüíneas destruídas pela doença ou pelo tratamento do câncer. O sangue pode ser doado de outra pessoa ou pode ter sido retirado do paciente antes e armazenado até ser necessário.
• Terapêutica medicamentosa, como antibióticos ou agentes antifúngicos.
• Leucaférese: Um procedimento no qual uma máquina especial é usada para remover os glóbulos brancos do sangue. O sangue é retirado do paciente e colocado através de um separador de células sanguíneas, onde os glóbulos brancos são removidos. O resto do sangue é então devolvido para a corrente sanguínea do paciente.

Novos tipos de tratamento estão sendo testados em estudos clínicos.

Esta seção resumida descreve tratamentos que estão sendo estudados em ensaios clínicos. Pode não mencionar todo novo tratamento em estudo.

Terapia Biológica

A terapia biológica é um tratamento que utiliza o sistema imunológico do paciente para combater o câncer. Substâncias feitas pelo corpo ou feitas em laboratório são usadas para impulsionar, direcionar ou restaurar as defesas naturais do corpo contra o câncer. Este tipo de tratamento do câncer também é chamado de bioterapia ou imunoterapia.

As células natural killer (NK) são um tipo de terapia biológica. Células NK são glóbulos brancos que podem matar células tumorais. Estes podem ser retirados de um doador e administrados ao paciente por infusão para ajudar a matar as células de leucemia.

Os pacientes podem pensar em participar de um estudo clínico.

Para alguns pacientes, participar de um estudo clínico pode ser a melhor opção de tratamento. Os ensaios clínicos fazem parte do processo de pesquisa do câncer. Ensaios clínicos são feitos para descobrir se novos tratamentos contra o câncer são seguros e eficazes ou melhores que o tratamento padrão.

Muitos dos tratamentos padrão de hoje para o câncer são baseados em ensaios clínicos anteriores. Os pacientes que participam de um ensaio clínico podem receber o tratamento padrão ou estar entre os primeiros a receber um novo tratamento.

Os pacientes que participam de ensaios clínicos também ajudam a melhorar o tratamento do câncer no futuro. Mesmo quando os ensaios clínicos não levam a novos tratamentos efetivos, eles freqüentemente respondem perguntas importantes e ajudam a levar a pesquisa adiante.

Os pacientes podem entrar em ensaios clínicos antes, durante ou depois de iniciar o tratamento do câncer.

Alguns ensaios clínicos incluem apenas pacientes que ainda não receberam tratamento. Outros ensaios testam tratamentos para pacientes cujo câncer não melhorou. Há também ensaios clínicos que testam novas formas de impedir que o câncer volte (volte) ou reduza os efeitos colaterais do tratamento do câncer.

Ensaios clínicos estão ocorrendo em muitas partes do país.

Testes de acompanhamento podem ser necessários.

Alguns dos testes que foram feitos para diagnosticar o câncer ou para descobrir o estágio do câncer podem ser repetidos. Alguns testes serão repetidos para ver o quão bem o tratamento está funcionando. As decisões sobre continuar, alterar ou interromper o tratamento podem ser baseadas nos resultados desses testes.

Alguns dos testes continuarão a ser feitos de tempos em tempos após o término do tratamento. Os resultados desses testes podem mostrar se a condição do seu filho mudou ou se o câncer voltou (volte). Esses testes são chamados de testes de acompanhamento ou check-ups.

Opções de tratamento para leucemia mielóide aguda na infância, leucemia mielóide crônica na infância, leucemia mielomonocítica juvenil e síndromes mielodisplásicas

Leucemia Mielóide Aguda Infecciosa Recém-diagnosticada

O tratamento da leucemia mielóide aguda recém-diagnosticada na infância pode incluir o seguinte:

• Quimioterapia combinada mais terapia santuário do sistema nervoso central com quimioterapia intratecal.
• Um ensaio clínico que compara diferentes regimes de quimioterapia (doses e horários de tratamento).
• Um ensaio clínico de quimioterapia combinada e terapia direcionada com um inibidor de proteassoma ou um inibidor de tirosina quinase com ou sem transplante de células-tronco.

O tratamento da leucemia aguda recém-diagnosticada na infância com um sarcoma granulocítico (cloroma) pode incluir quimioterapia com ou sem radioterapia.

O tratamento da LMA relacionada à terapia é geralmente o mesmo que para a LMA recém-diagnosticada, seguida pelo transplante de células-tronco.

Crianças com LMA recém-diagnosticada na Infância e Síndrome de Down

O tratamento da leucemia mielóide aguda (LMA) em crianças com 4 ou menos anos de idade com síndrome de Down pode incluir o seguinte:

• Quimioterapia combinada mais terapia santuário do sistema nervoso central com quimioterapia intratecal.

O tratamento da LMA em crianças com mais de 4 anos com síndrome de Down pode ser o mesmo que o tratamento para crianças sem síndrome de Down.

Leucemia mielóide aguda na infância em remissão

O tratamento da leucemia mieloide aguda (LMA) na infância durante a fase de remissão (consolidação / terapia de intensificação) depende do subtipo de LMA e pode incluir o seguinte:

• Quimioterapia combinada.
• Quimioterapia de alta dose seguida de transplante de células-tronco usando células-tronco do sangue de um doador.
• Um ensaio clínico de quimioterapia seguido por uma infusão de células natural killer.
• Um ensaio clínico de quimioterapia combinada e terapia direcionada com um inibidor de proteassoma ou um inibidor de tirosina quinase com ou sem transplante de células-tronco.

Leucemia mielóide aguda recorrente na infância

O tratamento da leucemia mielóide aguda (LMA) recorrente na infância pode incluir o seguinte:

• Quimioterapia combinada.
• Combinação de quimioterapia e transplante de células estaminais.
• Um segundo transplante de células-tronco.
• Um ensaio clínico de combinações de novas drogas anticâncer, novos agentes biológicos e transplante de células-tronco usando diferentes fontes de células-tronco.

O tratamento da LMA recorrente em crianças com síndrome de Down é quimioterapia. Não está claro se o transplante de células-tronco após a quimioterapia é útil no tratamento dessas crianças.

Leucemia Promielocítica Aguda

O tratamento da leucemia promielocítica aguda pode incluir o seguinte:

• Ácido all-trans retinóico (ATRA) mais quimioterapia.
• Terapia com trióxido de arsênio.
• Terapia do santuário do sistema nervoso central com quimioterapia intratecal.

Leucemia Promielocítica Aguda Recorrente

O tratamento da leucemia promielocítica aguda recorrente pode incluir o seguinte:

• Terapia com ácido all-trans retinóico (ATRA) mais quimioterapia.
• Terapia com trióxido de arsênio.
• Terapia direcionada com um anticorpo monoclonal (gemtuzumab), se for dada aprovação especial.
• Transplante de células-tronco utilizando células-tronco do sangue do paciente ou de um doador.

Leucemia mielóide crônica da infância

O tratamento da leucemia mielóide crônica na infância pode incluir o seguinte:

• Terapia dirigida com um inibidor de tirosina quinase (imatinib).
• Um ensaio clínico de terapia direcionada com outros inibidores de tirosina quinase.

Para pacientes cuja doença não responde à terapia com imatinibe ou cuja doença retorna após o tratamento, o tratamento pode incluir o seguinte:

• Transplante de células-tronco utilizando células-tronco do sangue de um doador.
• Um ensaio clínico de terapia direcionada com outros inibidores de tirosina quinase.

Leucemia mielomonocítica juvenil

O tratamento da leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) pode incluir o seguinte:

• Quimioterapia combinada seguida de transplante de células estaminais. Se JMML recorrer após o transplante de células-tronco, um segundo transplante de células-tronco pode ser feito.

Síndromes Mielodisplásicas

O tratamento das síndromes mielodisplásicas (SMD) pode incluir o seguinte:

• Espera vigilante.
• Transplante de células-tronco utilizando células-tronco do sangue de um doador.
• Quimioterapia combinada.
• Terapia com lenalidomida.
• Um ensaio clínico de transplante de células estaminais utilizando doses mais baixas de quimioterapia.
• Um ensaio clínico de um novo medicamento anticancerígeno ou terapia direcionada.

Se a SMD se tornar leucemia mieloide aguda (LMA), o tratamento será o mesmo que o tratamento para a leucemia mieloide aguda recentemente diagnosticada.

O tratamento da síndrome mielodisplásica relacionada à terapia é geralmente o mesmo que para a LMA recém-diagnosticada, seguido pelo transplante de células-tronco.

O Transtorno Mieloproliferativo Transitório (DTM), um tipo de SMD, geralmente desaparece por conta própria. Para a DTM que não desaparece sozinha, o tratamento pode incluir o seguinte:

• Terapia transfusional.
• Leucaférese.
• Quimioterapia.