A maioria dos pacientes de MS que receberam transplantes de células estaminais ainda em anos de remissão mais tarde

A maioria dos pacientes com esclerose múltipla (MS) que participaram do estudo de células-tronco avançado HALT-MS ainda estão em remissão anos depois. O estudo de fase 2 demonstrou resultados impressionantes pela reconstrução do sistema imunológico usando as próprias células-tronco do paciente.

Estudando 24 voluntários de estudo que foram submetidos a transplantes de células estaminais entre 2006 e 2010, o Dr. Richard A. Nash, do Colorado Blood Cancer Institute em Denver e seus colegas, publicaram recentemente suas descobertas na JAMA Neurology.

Os pesquisadores descobriram que mais de 86 por cento dos pacientes permaneceram sem taxa de transição após três anos, e quase 91 por cento não apresentaram sinais de progressão da doença.

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Construindo um novo sistema imunológico, do Ground Up

O objetivo era reiniciar o sistema imunológico dos pacientes. Os pesquisadores avaliaram o sucesso com base em quanto tempo os pacientes continuaram a recaída - livre.

O estudo envolveu pacientes com EM remitente-remitente cuja doença não respondeu a pelo menos um fármaco modificador de doença aprovado pela FDA. Os pacientes também tiveram que marcar entre 3. 0 e 5. 5 na Escala de Status de Incapacidade Expandida (EDSS), um conjunto de testes para medir a caminhada, a cognição, a destreza e a qualidade de vida em pacientes com EM. As pessoas que se enquadram nesse intervalo geralmente têm incapacidade leve a moderada. >

Os pacientes receberam terapia imunossupressora de alta dose, ou HDIT, para apagar o sistema imunológico nativo. Em seguida, pesquisadores reintroduziram células estaminais formadoras de sangue que foram colhidas do próprio sangue dos pacientes .

Os cientistas pensaram que talvez o novo sistema imunológico não veja mais a cobertura de mielina de células nervosas no cérebro e medula espinhal como uma ameaça. Se as células-tronco pudessem travar os ataques de mielina, o processo da doença de MS seria interrompido.

"Em média, os pacientes foram hospitalizados por três a quatro semanas", disse Nash em entrevista à Healthline. Isso permitiu tempo suficiente para que o sistema imunológico se regenerasse para que os pacientes pudessem retornar para casa com segurança.

"Os pacientes são imunossupressores, então eles estão em medicamentos antimicrobianos profiláticos. Eles também são educados sobre como reduzir o risco de infecções após o transplante ", explicou Nash.

Ouça a Perspectiva do Paciente

"Antes da minha admissão no hospital, os pesquisadores colheram milhões de células-tronco do meu sangue … e congelaram-nas", Dave Bexfield, fundador da ActiveMSers e participante no estudo em curso, explicou em uma entrevista com a Healthline. Ele passou sua primeira semana no hospital recebendo cinco tipos diferentes de quimioterapia.

Um pouco mais de uma semana depois que suas células-tronco foram descongeladas e reintroduzidas em sua corrente sanguínea, eles começaram a regenerar seu sistema imunológico.Depois disso, Bexfield conseguiu deixar o hospital em questão de dias.

Um transplante de células estaminais não está sem riscos. Além da possibilidade de infecções graves, a toxicidade dos medicamentos quimioterápicos utilizados para erradicar o sistema imunológico pode ter efeitos colaterais desagradáveis.

Bexfield admite que a experiência foi difícil, mas "felizmente, a quimioterapia nunca me deixou com muita náusea e apenas alguns dias em que sair da cama era quase impossível. "

Quais são os efeitos secundários comuns da quimioterapia?"

Após 21 dias no hospital, os participantes foram libertados, mas eles tiveram que ficar próximos para o monitoramento regular ". Eu tive que limitar minha exposição pública, comer apenas alimentos bem cozidos (sem saladas!) ", Disse Bexfield," e monitorar a temperatura do meu corpo. Se houvesse qualquer sinal de febre, fui instruído a ir imediatamente ao ER. Felizmente, isso nunca aconteceu. "

No total, o procedimento demorou cerca de três meses de testes preliminares até o dia em que os participantes poderiam ir para casa.

O custo do voluntariado para um Ensaio

A pesquisa médica pode oferecer muitos benefícios aos pacientes, incluindo o acesso a terapia de ponta antes de estar amplamente disponível, muitas vezes sem nenhum custo. Embora este estudo tenha sido financiado pelo National Institutes of Health, quando Bexfield se inscreveu, O financiamento foi retirado.

A companhia de seguros da Bexfield, Presbyterian Health Plan, recusou-se a cobrir o pesado custo de US $ 198 000 para o transplante de células-tronco. Ele foi forçado a cobrar suas economias e se voltar para a família para ajudar a pagar o tratamento.

Apenas meses após sua negação, Presbyterian adicionou cobertura para transplantes de células-tronco para seus planos. Bexfield pensou que isso significava que seu procedimento seria pago depois de tudo. Mas havia um engate. Bexfield foi informado de que a companhia de seguros só cobriria os transplantes de células-tronco de doadores - um procedimento muito mais arriscado - e não aqueles feitos usando as próprias células do paciente.

Bexfield travou uma batalha épica contra a companhia de seguros que durou vários anos e consistiu em inúmeros e-mails, vídeos do YouTube e até mesmo ajuda de David Segal, também conhecido como "The Haggler" do New York Times. No final, o presbiteriano reembolsou o pagamento original de US $ 198.000 para o procedimento e pagou US $ 204.000 em juros.

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São as transplantes de células estaminais do Santo Graal do tratamento de MS?

Embora o estudo HALT-MS esteja em andamento, esses resultados preliminares nos três- O ano de ano é surpreendente. A Bexfield, bem como a maioria dos outros pacientes no estudo, permaneceu livre de recaídas, sem novas lesões aprimoradas visíveis em uma ressonância magnética.

Além disso, muitos dos pacientes apresentaram melhora notável em os seus resultados da EDSS. Bexfield passou de ser encaminhado às vezes antes do estudo para retomar muitas de suas atividades favoritas, incluindo bater nas pistas em seu snowboard - se apenas para jardas ao mesmo tempo entre as quedas.

A melhora nos escores de EDSS da linha de base sugere que os nervos podem ser remixáveis, o Santo Graal da pesquisa de MS. Restaurar mielina pode reparar os nervos danificados, restaurando sua função.

Ao contrário dos estudos anteriores de pacientes com EM progressiva, que não apresentaram melhora na função neurológica, o HALT-MS analisou pessoas que só tinham sido diagnosticadas há 15 anos ou menos e que ainda estavam sofrendo recidivas.

Embora seja muito cedo para saber se os transplantes de células-tronco são o futuro dos tratamentos de MS, Nash é esperançoso. "Estamos fazendo um estudo para tentar avaliar a [remyelinação] pela ressonância magnética quando temos nossos dados de cinco anos disponíveis", disse ele.

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