Inalado Insulin Exubera está sendo Remade | DiabetesMine

Não consigo ajudá-lo. Isso me lembra o filme City Slickers , no qual um dos personagens desperdiçou sua vida, e seus amigos dizem que ele está recebendo um "fazer". A jovem empresa Dance Pharmaceuticals, com sede no centro de São Francisco, está basicamente em missão para salvar as boas partes da insulina inalada da Pfizer Exubera (não o dispositivo de entrega estranho!) E lançar uma segunda vinda do produto base que é "mais simples, menor, mais fácil de usar e menor custo ". Godspeed, pensei, ao ouvir isso!

Na semana passada, falei com o presidente e CEO da Dança, John Patton, que fazia parte da equipe de desenvolvimento da Exubera e a Diretora de Negócios, Samantha Miller.

Como uma introdução, John me enviou essa afirmação:

"A dança é fundada por pessoas de Inhale / Nektar e está 100% focada em cumprir a promessa de insulina inalada. Estamos convencidos de que podemos criar produtos que se baseiam nos pontos fortes de Exubera e resolviam as fraquezas (questões em torno do dispositivo e do custo). Antes do lançamento da Exubera, já estávamos bem ao desenvolver um produto de 2ª geração muito mais pequeno, mais paciente, quando a Pfizer puxou o plugue Todo o programa. Isso foi devastador para todos nós que trabalhamos nisso.

Sabemos como aproveitar todo esse trabalho e investimento prévio para o desenvolvimento rápido de um produto de 3ª geração. Nosso produto não será perfeito, pois ainda estamos lidando com restrições técnicas e restrições de custos, mas acreditamos que estamos dando um passo gigante na direção certa e estamos ansiosos para mostrar-lhe nossa tecnologia e potenciais fatores de forma em breve ". > Então, no telefone, falamos especificações:

DM) Eu sei que você está trabalhando em um dispositivo inalador muito melhorado, mas como a própria droga é diferente da Exubera?

Samantha Miller) Uma boa maneira de pensar sobre o que a dança está fazendo é reformatar a tecnologia Exubera. Estamos tomando a formulação Exubera e apenas removendo alguns dos produtos químicos adicionais que haviam incluído - alguns dos aditivos.

No lado do dispositivo … nossa formulação é um dispositivo pulmonar líquido em vez de dispositivo pulmonar em pó seco.

Seu site menciona a tecnologia de aerossóis. Parece que esta será a versão "hairspray" da insulina?

SM) O aerossol é freqüentemente usado como outra palavra para "inalação" ou "pulmonar". Então, é uma palavra de tecnologia geral que pode ser mal interpretada. Então, provavelmente devemos usar uma palavra diferente …

John Patton) Na verdade, o aerossol surgiu quando a menina de um cientista que tinha asma - que estava tomando todos esses horríveis esteróides e coisas orais - disse: "Papai, por que você não pode colocar meu remédio em um spray como o spray de cabelo da mamãe?"Originou-se nos anos 50. Mas não gostamos de ser pensado dessa maneira. A nossa é mais uma névoa suave.

Então você tem um protótipo que você está testando agora?

JP) Temos um protótipo, mas estamos melhorando nisso. É semelhante a um inalador de asma - um mini nebulizador de mão.

Uma opção é que os usuários tenham um frasco de insulina especial que esteja separado e, em seguida, deixe cair o número certo de gotas no inalador e respire sobre ele. Estamos observando isso e alguns outros possíveis formatos de dosagem.

Esta é uma insulina de prandial-only (mealtime), correta? Então, os usuários ainda precisam de uma injeção para sua dose basal de ação prolongada?

JP) Sim. E a precisão da dosagem tem sido muito boa (em estudos). Na verdade, é idêntico aos tiros.

Que diabéticos você espera usar este produto?

JP) Não descartamos o tipo 1 … mas o tipo 2 é nosso mercado primário. Esses pacientes tendem a demorar a tomar insulina por tantos anos e, por causa disso, sua doença progride, e os custos com os cuidados de saúde aumentam.

E quando as pessoas saem de uma série de medicamentos orais - o que achamos que é para trás, porque eles deveriam estar indo sobre insulina mais cedo - o custo de seus medicamentos diminui. Em geral, o custo é fundamental. É uma das razões pelas quais o programa inicial (Exubera) falhou, porque era muito caro.

Mas não foi apenas o custo que matou Exubera. O inalador não era um dispositivo amigável ao estilo de vida por qualquer medida!

Nós admitimos que o assunto era um dispositivo grande, desajeitado, de aparência ridícula. Foi o primeiro a ir; Dê uma pausa!

Mas por que os desenvolvedores não ouviam feedback, pré-lançamento, de pacientes e médicos, dizendo que era muito grande e estranho de usar?

JP) Não conseguimos realmente mudar isso. Esse foi o nosso primeiro produto. Estava ancorado em pedra. Tivemos uma segunda geração que era como 2. 5 polegadas de altura. Era um minúsculo e encantador pequeno dispositivo; Isso o teria atenuado.

Mas essa foi a única com a qual fizemos nossos ensaios e mudámo, nos levaria de volta 3 a 4 anos em desenvolvimento.

A razão pela qual essa coisa era grande era garantir que fosse preciso e que os pacientes obtivessem a dose que deveriam receber. E, com o passar do tempo, aprendemos a miniaturizá-lo. Você sabe, como o primeiro computador pessoal a preencher uma sala!

Se isso é verdade, então por que a Pfizer a despejou? Por que eles não ficaram pendurados nisso e tentaram fazê-lo melhor em uma versão mais recente?

SM) Porque eles não achavam que era comercialmente viável em sua perspectiva. Eles não estavam ganhando muito dinheiro com o produto, porque havia um problema de custo de mercadorias que precisava ser resolvido.

A insulina inalável é mais cara de produzir do que os tiros, então?

JP) A insulina é uma das drogas mais baratas do planeta. E eles cobraram um prêmio muito pequeno. Não era exorbitante. Em vez de um dólar, era como $ 1. 20 por dose.

Mas mesmo nisso, nós apenas mostramos equivalência aos tiros.Se a terapia é exatamente a mesma coisa que as injeções, então você não tem justificativa para carregar mais. E por isso, não foi coberto por pagadores na Europa em qualquer lugar, e esse foi um dos nossos grandes mercados.

A insulina é realmente tão barata? Isso não é o que estamos vendo e ouvindo como pacientes.

JP) No que diz respeito às proteínas recombinantes, sim. A insulina foi o primeiro produto que a Genentech inventou, pela engenharia de DNA, e licenciaram-na para Lilly. Mas sempre foi vendido como um produto porcino ou bovino, de vacas ou porcos, e o preço foi "ampliado".

A maioria das proteínas recombinantes custam de US $ 200 a US $ 2 000 por dose; A insulina é um dólar.

Como o Dance planeja mudar a economia na produção de um dispositivo de insulina inalável fantasia?

JP) Não nos contentaremos com algum dispositivo de ponta que só as pessoas na América e na Europa podem pagar. Então, isso realmente é jogado em nossa paixão - de alguma forma tornar este preço acessível para pessoas na China e na Índia. Por aí, há

nenhuma maneira você pode cobrar o que cobramos aqui. Portanto, nossa seleção de tecnologia é fortemente influenciada pelo custo. Esta campanha 'Laptop para todas as crianças' - Eu sei que parece um pouco hokey - mas está realmente funcionando na África. E queremos um inalador para todos os diabéticos do mundo.

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Caros leitores: estou pensando, "boa sorte com isso!" E por uma vez, eu não estou sendo snarky. } Claro que houve algumas pessoas que gostaram de Exubera, mas, no geral, acho claro que o julgamento da Pfizer estava fora ao esperar que as pessoas chegassem ao produto em sua forma atual …

JP) Você está certo. Absolutamente. O CEO era da McDonald's. Ele estava acostumado a ver números de hambúrguer subir todos os meses.

Se você olha historicamente para a adoção de todas as insulinas, o monitoramento de glicose de adoção, ou de bombas e canetas, nenhum deles tira como foguete. As curvas (adopção) parecem uma vara de hóquei.

O princípio da adoção inicial / curva do sino é típico. Mas Pfizer entrou em tão grande, investiu tanto dinheiro … e depois simplesmente "largou o produto e fugiu". "Não deixou um bom gosto na boca da maioria dos pacientes.

JP) Não, e não deixou um bom gosto na boca das pessoas da Pfizer que o desenvolveram. Estavam amargas e envergonhadas.

Tivemos um time fabuloso lá, trabalhamos tão duro. A segunda geração estava chegando e parecia muito bom. E então eles fizeram essa decisão comercial. Isso foi devastador para nós.

Eu acho que esse é o ponto inteiro aqui, está passando as conotações negativas com um produto como esse …

JP) É difícil. Sabemos que não vai ser fácil, mas ainda pensamos que é uma boa idéia. Queremos que essa coisa pareça tão legal que será um sorteio apenas por conta própria.

Vamos conversar por um momento. Como o seu produto se acumula contra o Afrezza da MannKind?

JP) Definitivamente estamos rooteando muito para aqueles caras terem sucesso!

O nosso vai ser diferente, no sentido de que o nosso é o mesmo perfil que Lilly, Novo e Pfizer desenvolveram, e achamos que ele combina muito bem com a secreção natural do pâncreas em resposta a uma refeição.

MannKind tem uma insulina ultra-rápida que seria absorvida e limpa mais rapidamente do que a nossa. E eles sentem que é uma vantagem para o paciente. Essa não é a nossa estratégia.

Aguarde, como é a insulina mais lenta melhor?

JP) Queremos combinar o que o corpo faz fisiologicamente, naturalmente. Se você olha na literatura, há muitos estudos publicados sobre a resposta do corpo a uma refeição normal - com proteínas, gorduras e carboidratos. Nosso perfil combina tão bem, então esse é nosso objetivo, é manter isso.

Como pacientes, sempre nos dizem que o problema é que as insulinas atuais não são suficientemente rápidas …?

JP) Eu sei. Você sabe, quando as pessoas dizem isso, eles precisam mostrar os dados. Eu escrevi uma revisão cobrindo todos os estudos publicados sobre a farmacocinética. Muita coisa do que os diabéticos são informados não é verdade.

Mas nós, pacientes, podemos ver por nós mesmos que, não importa a medida com que dosemos, recebemos picos de açúcar no sangue após as refeições.

JP) Isso é muito controverso entre os fornecedores de insulina também - se as insulinas são mais rápidas e rápidas são realmente o que você deseja. Os dados que suportam isso são muito finos. E eu desafiaria qualquer um a mergulhar na literatura e não prestar tanta atenção a algumas mordidas sonoras que as pessoas lhe falam sobre insulina.

Qual é a sua estratégia de lançamento para esta nova insulina inalável?

SM) Estamos no meio de uma rodada de anjo (investimento) agora. Temos um esforço bastante agressivo de desenvolvimento de negócios. Neste momento, estamos à procura de algumas parcerias regionais, e também conversamos com fornecedores de insulina.

Ainda não estamos decididos a lançar o produto - como uma pequena empresa, ou em parceria com uma grande empresa farmacêutica. Essa estratégia deve ser determinada neste momento. Nós simplesmente queremos ter certeza de que desenvolvemos o melhor produto possível que possamos para o uso do paciente.

Claramente, este produto está a poucos anos de sair do mercado. Você está confiante em se mudar rapidamente através da FDA até então?

JP) Vamos alavancar $ 6. 5 bilhões do trabalho de outras pessoas, que é no domínio público - estudos de segurança, grupos de população especiais, eficácia e assim por diante.

Teremos que fazer alguns estudos específicos relacionados ao nosso sistema, mas não teremos que reinventar a roda em termos de segurança a longo prazo e muito do trabalho de eficácia que já foi feito.

Por que Dance? O nome tem um significado especial?

JP) Bem, nós gostamos de dançar. E para realmente entrar em sincronia com os pacientes e parceiros de negócios, você precisa "dançar" com eles. E também as moléculas - a insulina está passando por movimento, então faz uma dança à medida que se liga ao receptor. Então, há muitas razões para o nome …

Acima de tudo, pensamos que os diabéticos vão dançar de alegria quando eles obtiverem esse produto.

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Bem, isso é um TBD se já ouvi um. Ainda assim, é excitante ver esta tecnologia avançar, não?

Obrigado por esta dança, John e Samantha.

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